Futibatinib

Extended indication	Lytgobi monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with a fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) fusion or rearrangement that have progressed after at least one prior line of systemic therapy.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Futibatinib
Domain	Oncology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Oncology other
Extended indication	Lytgobi monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with locally advanced or metastatic cholangiocarcinoma with a fibroblast growth factor receptor 2 (FGFR2) fusion or rearrangement that have progressed after at least one prior line of systemic therapy.
Manufacturer	Taiho Oncology
Mechanism of action	Receptor antagonist
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	May 2022
Expected Registration	June 2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie april 2023

Therapeutic value

Current treatment options	Gemcitabine en cisplatine in de eerstelijn.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Pemigatinib is een vergelijkbaar geneesmiddel dat eerder geen positief cieBOM advies ontving. De resultaten van futibatinib lijken vooralsnog beter. 43 van de 103 patiënten (42%; 95% confidence interval, 32 tot 52) vertoonden een respons, de mediane duur van respons was 9,7 maanden. De mediane follow-up was 17,1 maanden, de mediane progressie-vrije survival was 9,0 maanden en de overall survival was 21,7 maanden.
References	NCT04093362
Additional remarks	Patients will receive futibatinib at an oral dose of 20mg, administered daily (QD) on every day of a 21-day cycle.

Expected patient volume per year

Patient volume	10 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR; Plentz RR. Systemic Therapy of Cholangiocarcinoma. Visc Med. 2016;32(6):427–430. (Record Pemigatinib)
Additional remarks	Er zijn ongeveer 700 patiënten in Nederland gediagnosticeerd met een cholangiocarcinoom. Hiervan betreft het in 36% een intra hepatisch carcinoom (n=252), waarvan 237 patiënten unresectable/relapsed resectable zijn. Hiervan zal ongeveer 50% chemotherapie ontvangen (n-119). 50% van de patiënten zal getest worden op een FGFR2 mutatie, waarvan ongeveer 10% tot 16% positief is, dit betekent dat er rond de 10 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling. Deze 10 patiënten zullen verdeeld worden tussen pemigatinib en futibatinib.

Patient volume

10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR; Plentz RR. Systemic Therapy of Cholangiocarcinoma. Visc Med. 2016;32(6):427–430. (Record Pemigatinib)

Additional remarks

Er zijn ongeveer 700 patiënten in Nederland gediagnosticeerd met een cholangiocarcinoom. Hiervan betreft het in 36% een intra hepatisch carcinoom (n=252), waarvan 237 patiënten unresectable/relapsed resectable zijn. Hiervan zal ongeveer 50% chemotherapie ontvangen (n-119). 50% van de patiënten zal getest worden op een FGFR2 mutatie, waarvan ongeveer 10% tot 16% positief is, dit betekent dat er rond de 10 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling. Deze 10 patiënten zullen verdeeld worden tussen pemigatinib en futibatinib.

Expected cost per patient per year

References	Drugs.com
Additional remarks	De kosten voor een tablet Lytgobi (4 mg (dagelijkse dosis van 12 mg)) bedragen ongeveer $6.415 voor 21 tabletten. De prijs in de Verenigde Staten ligt doorgaans hoger dan de Nederlandse prijs.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	adisinsight
Additional remarks	Meerdere lopende fase 2 studies.

Other information

There is currently no futher information available.