FLT180a

Uitgebreide indicatie	Patients with severe or moderately severe hemophilia B
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	50.000.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	FLT180a
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Patients with severe or moderately severe hemophilia B
Fabrikant	Freeline Therapeutics
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2022
Verwachte registratie	2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Primary completion datum fase 1-2 studie in januari 2021. Daarna wordt pas gestart met de "pivotal" trial.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Fidanacogene elaparvovec.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Bronnen	NCT03369444

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B én die volwassen zijn én die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad én die geen antistoffen hebben tegen de vector AAVS3 én die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal hemofilie B patienten met een ernstig of matig ernstig ziektebeeld wordt ingeschat op ongeveer 60% (40% ernstig, 20% matig ernstig). Gezien de criteria voor deze indicatie is het aantal dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 50 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 50 patiënten.

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige of matig ernstige hemofilie B én die volwassen zijn én die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad én die geen antistoffen hebben tegen de vector AAVS3 én die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal hemofilie B patienten met een ernstig of matig ernstig ziektebeeld wordt ingeschat op ongeveer 60% (40% ernstig, 20% matig ernstig). Gezien de criteria voor deze indicatie is het aantal dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 50 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 50 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	> 1.000.000,00
Bronnen	medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Aanvullende opmerkingen	Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000- €300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	50.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

50.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.