Fidanacogene elaparvovec

Uitgebreide indicatie	Durveqtix is indicated for the treatment of severe and moderately severe haemophilia B (congenital factor IX deficiency) in adult patients without a history of factor IX inhibitors and without detectable antibodies to variant AAV serotype Rh74.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	380.835.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Fidanacogene elaparvovec
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Durveqtix is indicated for the treatment of severe and moderately severe haemophilia B (congenital factor IX deficiency) in adult patients without a history of factor IX inhibitors and without detectable antibodies to variant AAV serotype Rh74.
Merknaam	Durveqtix
Fabrikant	Pfizer
Portfoliohouder	Pfizer
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Een AAV vector die een high-activity Factor IX transgene bevat.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Ja
Indieningsdatum	April 2023
Verwachte registratie	Juli 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	In mei 2024 is geadviseerd aan VWS om fidanacogene elaparvovec in de sluis te plaatsen (>20 miljoen).

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. In de toekomst ook wellicht Entranacogene dezaparvovec.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn). Fidanacogene elaparvovec bevat dezelfde genetische variant met extra hoge factor IX activiteit als entranacogene dezaparvovec. In theorie hebben zij een vergelijkbare werkzaamheid. Het enige verschil is het type AAV vector. Fidanacogene elaparvovec is op basis van een AAVSpark-100 vector, terwijl entranacogene dezaparvovec op basis van een AAV5 vector is. Patiënten kunnen van nature antistoffen hebben tegen zo'n vector en dus soms wel voor de ene maar niet voor de andere vector in aanmerking komen. Dus vanuit AAV antistoffen zouden de vectoren complementair kunnen zijn. De resultaten uit de BENEGENE-2 studie zijn nog niet gepubliceerd.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT03861273 (BENEGENE-2)
Aanvullende opmerkingen	Eenmalige intraveneuze toediening gedurende 1 uur

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 117 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	1,2. HemoNed Jaarrapportage_2023 3.https://doi.org/10.1111/j.1365-2141.2007.06657.x 4. CBS 5. expertopinie
Aanvullende opmerkingen	1. Het totaalaantal patiënten met hemofilie in Nederland bedraagt 1:10.000 inwoners, dat wil zeggen ongeveer 1.700 patiënten; 15% hiervan heeft hemofilie B, dit zijn 255 patiënten. 2. In het register van HemoNED zitten 212 patiënten met hemofilie B. Hiervan hebben er 34 matige hemofilie B en 91 ernstige hemofilie B hebben (125 patiënten totaal). Omgerekend naar de populatie met hemofilie B, betekent dit dat er in totaal 255/212x125= 150 patiënten zijn in Nederland met matige en ernstige hemofilie. Deze groep komt in aanmerking voor behandeling. 3. Hiervan heeft 97% tot 98,5% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor IX door een voorgaande behandeling, dit zijn 148 patiënten. 4. Uitsluitend volwassenen komen in aanmerking voor deze behandeling, dit is 79% van de totale groep is 117 patiënten. Hoeveel hiervan onder de criteria vallen qua leeftijd, nooit antistoffen, niet besmet met hepatitis B/C is moeilijk te zeggen. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10 tot 15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten (2). Daarbij moet in ogenschouw gehouden worden dat deze patiënten zowel voor fidanacogene elaparvovec als entranacogene dezaparvovec in aanmerking komen. Het daadwerkelijk aantal patiënten dat met fidanacogene elaparvovec behandeld zal worden zal dus lager liggen als entranacogene dezaparvovec tot het pakket toegelaten wordt (5)

Patiëntvolume

< 117

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

1,2. HemoNed Jaarrapportage_2023 3.https://doi.org/10.1111/j.1365-2141.2007.06657.x 4. CBS 5. expertopinie

Aanvullende opmerkingen

1. Het totaalaantal patiënten met hemofilie in Nederland bedraagt 1:10.000 inwoners, dat wil zeggen ongeveer 1.700 patiënten; 15% hiervan heeft hemofilie B, dit zijn 255 patiënten. 2. In het register van HemoNED zitten 212 patiënten met hemofilie B. Hiervan hebben er 34 matige hemofilie B en 91 ernstige hemofilie B hebben (125 patiënten totaal). Omgerekend naar de populatie met hemofilie B, betekent dit dat er in totaal 255/212x125= 150 patiënten zijn in Nederland met matige en ernstige hemofilie. Deze groep komt in aanmerking voor behandeling. 3. Hiervan heeft 97% tot 98,5% geen antilichamen ontwikkeld tegen factor IX door een voorgaande behandeling, dit zijn 148 patiënten. 4. Uitsluitend volwassenen komen in aanmerking voor deze behandeling, dit is 79% van de totale groep is 117 patiënten. Hoeveel hiervan onder de criteria vallen qua leeftijd, nooit antistoffen, niet besmet met hepatitis B/C is moeilijk te zeggen. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10 tot 15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten (2). Daarbij moet in ogenschouw gehouden worden dat deze patiënten zowel voor fidanacogene elaparvovec als entranacogene dezaparvovec in aanmerking komen. Het daadwerkelijk aantal patiënten dat met fidanacogene elaparvovec behandeld zal worden zal dus lager liggen als entranacogene dezaparvovec tot het pakket toegelaten wordt (5)

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	3.255.000,00
Bronnen	Advies sluisplaatsing fidanacogene elaparvovec, risankizumab en sugemalimab. Zorginstituut. 2024 (1). Drugs.com (2).
Aanvullende opmerkingen	Fidacogene elaparvovec is in de Sluis geplaatst. De Nederlandse prijs is nog niet vastgesteld. In 2023 is een vergelijkbaar geneesmiddel (Hemgenix) beoordeeld en in de sluis geplaatst. Van dit geneesmiddel is de Amerikaanse prijs bekend, namelijk 3,5 miljoen dollar per eenmalige behandeling, ofwel €3.255.000 (1,2).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	380.835.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

380.835.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.