Fenfluramine

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome as an add on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	109.080.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Fenfluramine
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Epilepsie
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of seizures associated with Lennox-Gastaut syndrome as an add on therapy to other anti-epileptic medicines for patients 2 years of age and older.
Merknaam	Fintepla
Fabrikant	UCB
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Drank
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Serotonin receptor agonists; Serotonin release stimulants; Serotonin uptake inhibitors; Sigma-1 receptor agonists

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	Januari 2022
Verwachte registratie	Maart 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie december 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Valproaat (valproic acid) als monotherapie of in combinatie met lamotrigine, topiramate, rufinamide, clobazam en in de toekomst mogelijk ook canabidiol.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In de fase 3 studie (Study 1601) werd superioriteit ten opzichte van placebo aangetoond in reductie van het aantal convulsies en de secundaire eindpunten. Er wordt op dit moment gelijke effectiviteit verwacht met cannabidiol.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	0.2 or 0.8 mg/kg/day
Bronnen	NCT03355209; NCT03936777(Study 1601); Balagura et al. Adjunctive Rufinamide in Children with Lennox-Gastaut Syndrome: A Literature Review. Neuropsychiatr Dis Treat. 2020.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	909 - 1.818 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	www.volksgezondheidenzorg.info; Asadi-Pooya et al. 2018;
Aanvullende opmerkingen	In 2016 stonden er naar schatting 181.800 mensen bij de huisarts geregistreerd met de diagnose epilepsie. De prevalentie van LGS wordt geschat tussen de 1%-2% van alle patiënten met epilepsie. In Nederland betekent dit dat er tussen de 1.818 en 3.636 patiënten met Lennox-Gastaut zijn. Het is mogelijk dat ongeveer 50% van de patiënten met Lennox-Gastaut Syndrome zodanig "treatment-resistent" is, dat zij in aanmerking zouden komen voor een behandeling met fenfluramine. Dit zou betekenen dat er 909 tot 1.818 patiënten in Nederland in aanmerking komen.

Patiëntvolume

909 - 1.818

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

www.volksgezondheidenzorg.info; Asadi-Pooya et al. 2018;

Aanvullende opmerkingen

In 2016 stonden er naar schatting 181.800 mensen bij de huisarts geregistreerd met de diagnose epilepsie. De prevalentie van LGS wordt geschat tussen de 1%-2% van alle patiënten met epilepsie. In Nederland betekent dit dat er tussen de 1.818 en 3.636 patiënten met Lennox-Gastaut zijn. Het is mogelijk dat ongeveer 50% van de patiënten met Lennox-Gastaut Syndrome zodanig "treatment-resistent" is, dat zij in aanmerking zouden komen voor een behandeling met fenfluramine. Dit zou betekenen dat er 909 tot 1.818 patiënten in Nederland in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 80.000,00
Bronnen	Medicijnkosten.nl, GIP-databank; https://dravetsyndromenews.com/2020/07/14/fintepla-approval-zogenix-ceo-interview/
Aanvullende opmerkingen	Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126 per patiënt per jaar. In de Verenigde Staten kost 1ml (2.2mg) fenfluramine $51,12. Bij Dravet zijn de geschatte kosten per jaar $96.000 (ongeveer €80.000). De kosten voor deze indicatie in Nederland zijn echter nog niet bekend.

Kosten

< 80.000,00

Bronnen

Medicijnkosten.nl, GIP-databank; https://dravetsyndromenews.com/2020/07/14/fintepla-approval-zogenix-ceo-interview/

Aanvullende opmerkingen

Vergoeding van overige anti-epileptica uiteenlopend zoals clonazepam €18,18 per patiënt per jaar en felbamaat €1.655 per patiënt per jaar en stiripentol €5.126 per patiënt per jaar. In de Verenigde Staten kost 1ml (2.2mg) fenfluramine $51,12. Bij Dravet zijn de geschatte kosten per jaar $96.000 (ongeveer €80.000). De kosten voor deze indicatie in Nederland zijn echter nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	109.080.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

109.080.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Aanvullende opmerkingen	Geen nieuwe indicatie-uitbreidingen buiten de indicaties in de Horizonscan Geneesmiddelen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.