Exagamglogene autotemcel

Uitgebreide indicatie	Casgevy is indicated for the treatment of transfusion‑dependent β‑thalassemia (TDT) in patients 12 years of age and older for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available and for the treatment of severe sickle cell disease (SCD) in patients 12 years of age and older with recurrent vaso‑occlusive crises (VOCs) for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	150.000.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Exagamglogene autotemcel
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Casgevy is indicated for the treatment of transfusion‑dependent β‑thalassemia (TDT) in patients 12 years of age and older for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available and for the treatment of severe sickle cell disease (SCD) in patients 12 years of age and older with recurrent vaso‑occlusive crises (VOCs) for whom haematopoietic stem cell (HSC) transplantation is appropriate and a human leukocyte antigen (HLA)‑matched related HSC donor is not available.
Merknaam	Casgevy
Fabrikant	Vertex
Portfoliohouder	Vertex
Werkingsmechanisme	Autologe gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	AUMC; UMCU/Creveld Kliniek; LUMC; ErasmusMC
Aanvullende opmerkingen	Substance a.k.a. CTX001

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Januari 2023
Verwachte registratie	Februari 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Exagamglogene autotemcel is in de sluis geplaatst voor geneeskundige behandelingen (februari 2024).

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	For SCD: Hydroxyurea/hydroxycarbamide and red cell transfusions (top up / exchange). For TDT: Regular blood transfusions and iron chelation therapy, luspatercept.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De therapeutische waarde voor deze vorm van stamcelgentherapie kan waarschijnlijk het beste vergeleken worden met allogene stamceltransplantatie voor patiënten met sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke thalassemie. Omdat deze behandeling in theorie minder bijwerkingen kan hebben (met name bestaat er geen risico op graft-versus-host-ziekte bij allogene transplantatie wel) zouden bij bewezen effectiviteit alle patiënten die in aanmerking komen voor een allogene transplantatie deze behandeling kunnen ondergaan. Derhalve is concurrentie met luspatercept (in ieder geval op de kinderleeftijd) mogelijk niet relevant. Aangezien we hier over curatieve therapie spreken, dat is niet het geval met luspatercept en omdat luspatercept nog niet voor kinderen geregistreerd is. Uit de data van CLIMB-111/21 die gepresenteerd zijn tijdens de EHA in juni 2023 blijkt dat van de 17 patiënten met SCD die behandeld zijn met exa-cel 94% het primaire eindpunt bereikten na 12 maanden (geen pijn crise meer). 100% had geen ziekenhuisopnames meer. Op basis van deze interim data ziet de effectiviteit er erg goed uit. Uit een recente review (januari 2024) blijkt er zeker een grote meerwaarde.
Behandelduur	eenmalig
Bronnen	NCT03655678
Aanvullende opmerkingen	Administered by IV infusion following myeloablative conditioning with busulfan.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 75 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	hematologienederland.nl
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn ongeveer 100 tot 200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Met name patiënten die op dit moment allogene stamceltransplantatie ondergaan kunnen mogelijk in aanmerking komen voor dit product. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Patiëntvolume

< 75

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

hematologienederland.nl

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn ongeveer 100 tot 200 patiënten bekend. De ziekte komt evenveel voor bij mannen als bij vrouwen. Met name patiënten die op dit moment allogene stamceltransplantatie ondergaan kunnen mogelijk in aanmerking komen voor dit product. Er wordt een patiëntvolume van maximaal 75 patiënten per jaar verwacht.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 2.000.000,00
Bronnen	https://www.fool.com/investing/2021/07/23/3-things-about-crispr-therapeutics-smart-investors/
Aanvullende opmerkingen	De prijs in Nederland is nog niet bekend. Prijs inschattingen in de Verenigde Staten lopen tot $2,000,000 per patiënt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	150.000.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

150.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	adisinsight; fabrikant

Overige informatie

Aanvullende opmerkingen	Frangoul et al 2021. N Engl J Med 2021; 384:252-260