Vouw alle secties open

Evolocumab

Repatha

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include one new paediatric indication in paediatric patients aged 10 year
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten 615.000,00
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Evolocumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include one new paediatric indication in paediatric patients aged 10 years and over with heterozygous and homozygous familial hypercholesterolaemia as an adjunct to diet, in combination with a statin or statin with other lipid-lowering therapies in patients unable to reach LDL‑C goals with the maximum tolerated dose of a statin or, alone or in combination with other lipid-lowering therapies in patients who are statin-intolerant, or for whom a statin is contraindicated.
Merknaam Repatha
Fabrikant Amgen
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen PCSK9 protein inhibitors

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Januari 2021
Verwachte registratie December 2021
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie toegekend oktober 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Statinen.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De belangrijkste secundaire eindpunten waren de gemiddelde procentuele verandering in LDL-cholesterolgehalte vanaf baseline tot week 22 en 24 en de absolute verandering in LDL-cholesterolniveau vanaf baseline tot week 24. De resultaten voor al deze lipidenvariabelen waren significant beter bij behandeling met evolocumab dan met placebo. De verwachting is dat het in de derdelijn ingezet zal worden. Aangezien kinderen over het algemeen goed reageren op statines.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken
Dosis per toediening 140 mg
Bronnen NCT02392559

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 150

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Fabrikant; Santos RD, Ruzza A, Hovingh GK, et al. Evolocumab in Pediatric Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med 2020; 383:1317-1327.
Aanvullende opmerkingen De prevalentie van heterozygote FH is naar schatting één op de 250 personen in de algemene bevolking. In de praktijk zal het om een heel kleine groep kinderen gaan. De meeste kinderen komen goed uit met statine therapie. Slechts een minderheid (ongeveer 10%) haalt de streefwaarden niet. De inschatting is dat niet meer dan maximaal 150 kinderen in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 4.100,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Kosten evolocumab 140mg €195. Dit zou dus gaan om €390 per vier weken en maximaal €5.070 per jaar. In 2019 betrof de gemiddelde vergoeding per patiënt per jaar €4.100. De fabrikant geeft aan dat deze indicatie al onderdeel is van de huidige vergoedingsvoorwaarden. Hierdoor heeft deze uitbreiding geen verdere impact op de algehele kosten, omdat er reeds een financieel arrangement is (deze loopt af per eind 2022).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

615.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee
Aanvullende opmerkingen Op dit moment is evolocumab vanaf 12 jaar vergoed voor kinderen met Homozygote FH. Het is voorstelbaar dat er off label gebruik is voor Homozygote FH kinderen van 10 en 11 jaar. Dit zal maximaal een handvol kinderen betreffen.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen SPS UK scan

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.