Evinacumab

Uitgebreide indicatie	Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten	1.500.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Evinacumab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie	Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).
Merknaam	Evkeeza
Fabrikant	Regeneron
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	ANGPTL3 protein inhibitor

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Indieningsdatum	September 2020
Verwachte registratie	Juni 2021
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Breakthrough Therapy Designation status bij de FDA. Positieve CHMP-opinie in april 2021. Juli 2021: Evinacumab is in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt als aanvulling op een dieet en andere low density-lipoproteïne cholesterol verlagende therapieën voor de behandeling van volwassen en adolescente patiënten van 12 jaar en ouder met homozygote familiale hypercholesterolemie.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. De Homozygote FH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type Homozygote FH bestaan uit PCSK9 remming en/of lomitapide. Een klein deel van de Homozygote FH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	''Evinacumab lowered LDL-c in Homozygote FH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment. Evinacumab heeft een mogelijke meerwaarde ten opzichte van PCSK9 remmers. Het werkt enkel bij patiënten die LDL receptoren hebben. Als een patiënt deze niet meer heeft is de enige optie nierdialyse of het duurdere lomitapide.
Behandelduur	doorlopend
Dosis per toediening	150 mg/ml
Bronnen	NCT03399786

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	inschatting experts
Aanvullende opmerkingen	Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal 10-20 patiënten.

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

inschatting experts

Aanvullende opmerkingen

Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal 10-20 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	> 100.000,00
Bronnen	https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b
Aanvullende opmerkingen	De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8.000 per maand ($96.000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100.000 op jaarbasis zal gaan bedragen. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.500.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Hyperlipoproteinaemia type IIa; Hypertriglyceridaemia
Bronnen	Adisinsight
Aanvullende opmerkingen	Lopende fase 3 studies

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.