Vouw alle secties open

Evinacumab

Evkeeza

Uitgebreide indicatie Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) low
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 1.500.000,00
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Evinacumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).
Merknaam Evkeeza
Fabrikant Regeneron
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen ANGPTL3 protein inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Indieningsdatum September 2020
Verwachte registratie Juni 2021
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Breakthrough Therapy Designation status bij de FDA. Positieve CHMP-opinie in april 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. De Homozygote FH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type Homozygote FH bestaan uit PCSK9 remming en/of lomitapide. Een klein deel van de Homozygote FH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing ''Evinacumab lowered LDL-c in Homozygote FH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment. Evinacumab heeft een mogelijke meerwaarde ten opzichte van PCSK9 remmers. Het werkt enkel bij patiënten die LDL receptoren hebben. Als een patiënt deze niet meer heeft is de enige optie nierdialyse of het duurdere lomitapide.
Behandelduur doorlopend
Dosis per toediening 150 mg/ml
Bronnen NCT03399786

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen inschatting experts
Aanvullende opmerkingen Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal 10-20 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 100.000,00
Bronnen https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b
Aanvullende opmerkingen De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8.000 per maand ($96.000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100.000 op jaarbasis zal gaan bedragen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Hyperlipoproteinaemia type IIa; Hypertriglyceridaemia
Bronnen Adisinsight
Aanvullende opmerkingen Lopende fase 3 studies

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.