Evinacumab

Uitgebreide indicatie	Extension of indication for EVKEEZA to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia aged 6 months to less than 5 years
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	3.376.000,00
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Evinacumab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie	Extension of indication for EVKEEZA to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia aged 6 months to less than 5 years
Merknaam	Evkeeza
Fabrikant	Ultragenyx
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Er zijn afspraken gemaakt met het Zorginsituut "Gepast Gebruik Werkgroep" dat evinacumab alleen in 3 HoFH expertisecentra wordt voorgeschreven (Erasmus MC, Amsterdam UMC, Radboud MC).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	April 2024
Verwachte registratie	Januari 2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie november 2024.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. Homozygote FH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type homozygote FH bestaan uit PCSK9-remming en/of lomitapide. Een klein deel van de homozygote FH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	''Evinacumab lowered LDL-c in Homozygote FH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment. Evinacumab heeft een mogelijke meerwaarde ten opzichte van PCSK9-remmers. Het werkt enkel bij patiënten die LDL-receptoren hebben. Als een patiënt deze niet meer heeft is de enige optie seriële (wekelijkse of tweewekelijkse) lipoproteïne-aferese of het duurdere lomitapide.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 4 weken
Dosis per toediening	15 mg/kg
Bronnen	NCT03399786 (R1500-CL-1629); NCT04233918 (R1500-CL-17100); NCT03409744 (R1500-CL-1719)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	4 - 12 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Horizonscan Geneesmiddelen Evinacumab. 2023 (1); Expertopinie (2).
Aanvullende opmerkingen	Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Het patiëntvolume was eerder geschat op 10 tot 20 patiënten (1). Dit is de uitbreiding van de indicatie voor patiënten van 6 maanden tot 5 jaar. De ziekte wordt al vroeg opgemerkt door xanthoomvorming. Een schatting is dat 40 tot 60% van alle nieuwe diagnoses binnen deze leeftijd wordt gemaakt, wat neerkomt op 4 tot 12 patiënten (2).

Patiëntvolume

4 - 12

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Horizonscan Geneesmiddelen Evinacumab. 2023 (1); Expertopinie (2).

Aanvullende opmerkingen

Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Het patiëntvolume was eerder geschat op 10 tot 20 patiënten (1). Dit is de uitbreiding van de indicatie voor patiënten van 6 maanden tot 5 jaar. De ziekte wordt al vroeg opgemerkt door xanthoomvorming. Een schatting is dat 40 tot 60% van alle nieuwe diagnoses binnen deze leeftijd wordt gemaakt, wat neerkomt op 4 tot 12 patiënten (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 422.000,00
Bronnen	Staatscourant 2021 nr. 35699 (1); Staatscourant 2024 nr. 12287 (2).
Aanvullende opmerkingen	Evinacumab dient elke vier weken 15mg/kg toegediend te worden. De kosten per patiënt per jaar zijn eerder ingeschat op €422.000 (for an adult patient), wat de basis vormde voor een sluisplaatsing (1). Echter is er een financieel arrangement afgesproken voor evinacumab dat loopt tot en met 1 januari 2027 (2).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	3.376.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

3.376.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.