Expand all sections

Evinacumab

Evkeeza

Extended indication Extension of indication for EVKEEZA to include the treatment of paediatric patients with homozygous
Therapeutic value Possible added value
Total cost 3,376,000.00
Registration phase Positive CHMP opinion

Product

Active substance Evinacumab
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Lipid-lowering medications
Extended indication Extension of indication for EVKEEZA to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia aged 6 months to less than 5 years
Proprietary name Evkeeza
Manufacturer Ultragenyx
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Er zijn afspraken gemaakt met het Zorginsituut "Gepast Gebruik Werkgroep" dat evinacumab alleen in 3 HoFH expertisecentra wordt voorgeschreven (Erasmus MC, Amsterdam UMC, Radboud MC).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date April 2024
Expected Registration January 2025
Orphan drug Yes
Registration phase Positive CHMP opinion
Additional remarks Positieve CHMP-opinie november 2024.

Therapeutic value

Current treatment options Homozygote FH is een ernstige ziekte die nog moeilijk te behandelen is. Homozygote FH is een heterogeen ziektebeeld. De meeste patiënten hebben een aanvullende behandeling nodig naast statine en ezetimibe. Dit kan afhankelijk van type homozygote FH bestaan uit PCSK9-remming en/of lomitapide. Een klein deel van de homozygote FH patiënten wordt behandeld met aferese omdat dit een invasieve behandeling is.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation ''Evinacumab lowered LDL-c in Homozygote FH patients by an average of 47% (versus a 2% increase in patients on placebo). Furthermore, evinacumab produced a 132mg/dL absolute change in LDL-c with 47% of patients on drug achieving LDL-c levels below the recommended level of 100mg/dL.'' Een goede aanvulling op het huidige behandelassortiment. Evinacumab heeft een mogelijke meerwaarde ten opzichte van PCSK9-remmers. Het werkt enkel bij patiënten die LDL-receptoren hebben. Als een patiënt deze niet meer heeft is de enige optie seriële (wekelijkse of tweewekelijkse) lipoproteïne-aferese of het duurdere lomitapide.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
Dosage per administration 15 mg/kg
References NCT03399786 (R1500-CL-1629); NCT04233918 (R1500-CL-17100); NCT03409744 (R1500-CL-1719)

Expected patient volume per year

Patient volume

4 - 12

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Horizonscan Geneesmiddelen Evinacumab. 2023 (1); Expertopinie (2).
Additional remarks Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Het patiëntvolume was eerder geschat op 10 tot 20 patiënten (1). Dit is de uitbreiding van de indicatie voor patiënten van 6 maanden tot 5 jaar. De ziekte wordt al vroeg opgemerkt door xanthoomvorming. Een schatting is dat 40 tot 60% van alle nieuwe diagnoses binnen deze leeftijd wordt gemaakt, wat neerkomt op 4 tot 12 patiënten (2).

Expected cost per patient per year

Cost < 422,000.00
References Staatscourant 2021 nr. 35699 (1); Staatscourant 2024 nr. 12287 (2).
Additional remarks Evinacumab dient elke vier weken 15mg/kg toegediend te worden. De kosten per patiënt per jaar zijn eerder ingeschat op €422.000 (for an adult patient), wat de basis vormde voor een sluisplaatsing (1). Echter is er een financieel arrangement afgesproken voor evinacumab dat loopt tot en met 1 januari 2027 (2).

Potential total cost per year

Total cost

3,376,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.