Vouw alle secties open

Evinacumab

Evkeeza

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hyp
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 1.000.000,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Evinacumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of paediatric patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH) aged 5 years and older
Merknaam Evkeeza
Fabrikant Ultragenyx
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Erasmus MC en Amsterdam AMC
Aanvullende opmerkingen ANGPTL3 protein inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Juni 2023
Verwachte registratie December 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Er is een financieel arrangement afgesloten tot en met 31 december 2026.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Bij volwassenen werd een LDLC daling van –49,0% waargenomen. Een case report van twee kinderen (12 en 16 jaar) liet 76% en 85% plaque regressie zien na 6 maanden behandeling. De verwachting is dat dit middel bij jongere kinderen therapeutische meerwaarde heeft. Bij HoFH is het belangrijk om zo vroeg mogelijk met behandeling te starten.
Aanvullende opmerkingen NCT04233918

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Record Evinacumab met indicatie: Evkeeza is indicated as an adjunct to diet and other low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) lowering therapies for the treatment of adult and adolescent patients aged 12 years and older with homozygous familial hypercholesterolaemia (HoFH).
Aanvullende opmerkingen Homozygote FH is een zeldzame aandoening. Er zijn ongeveer 50 patiënten in Nederland. Niet alle patiënten komen in aanmerking voor deze behandeling gezien zij uit zullen komen met andere behandelingen. Geschat aantal in Nederland is 10 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 100.000,00
Bronnen https://www.forbes.com/sites/johnlamattina/2019/08/15/regenerons-great-science-led-to-an-important-drug-but-will-it-flop-commercially/#70369e62653b
Aanvullende opmerkingen De exacte prijs is nog niet bekend gemaakt door de fabrikant. In de Verenigde Staten kost LDL-aferese $8,000 per maand ($96,000 per jaar). De verwachting is dan ook dat de prijs minimaal $100,000 op jaarbasis zal gaan bedragen. Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

1.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Aanvullende opmerkingen Gezien de toedieningsvorm (intraveneus) en kosten is het niet te verwachten dat dit middel bij kinderen voor andere indicatie zal worden ingezet

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.