Etranacogene dezaparvovec

Extended indication	Treatment of severe haemophilia B
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	40,000,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Etranacogene dezaparvovec
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Hemostasis promoting medication
Extended indication	Treatment of severe haemophilia B
Manufacturer	Uniqure
Mechanism of action	Gene therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	factor IX bloedstollingsfactoren (Adeno-associated viral vector serotype 5 containing human factor IX gene or variant).

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Yes
Submission date	2022
Expected Registration	2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Fase 3 studie estimated completion date maart 2020

Therapeutic value

Current treatment options	Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor IX concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor IX concentraat. Er is nog wel factor IX concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor IX niveaus zeer hoog zijn).
Duration of treatment	one-off
Dosage per administration	2 x 10^13 gc/kg
References	NCT03489291, NCT03569891
Additional remarks	intravenous single infusion, The administered dose of AMT-061 will be 2 x 10^13 gc/kg.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 40 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	erfelijkheid.nl, expert opinie.
Additional remarks	In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Patient volume

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

erfelijkheid.nl, expert opinie.

Additional remarks

In Nederland zijn ongeveer 400 patiënten met hemofilie B. Hemofilie B komt hoofdzakelijk bij mannen voor. Vooralsnog komen de volgende patiënten hiervoor in aanmerking; patiënten met ernstige hemofilie B, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor IX hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5 en patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus beduidend lager. De inschatting is maximaal 40 patiënten. Let wel: een deel van deze patiënten (ongeveer 10-15) wordt in studieverband al behandeld, het reële aantal patiënten dat in aanmerking komt zal daarom nog lager liggen dan deze 40 patiënten.

Expected cost per patient per year

Cost	> 1,000,000.00
References	Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.
Additional remarks	Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

Cost

> 1,000,000.00

References

Expert opinie; medicijnkosten.nl; Farmacotherapeutisch Kompas.

Additional remarks

Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n €1.000.000 per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de €1.000.000. Een patiënt met een ernstige vorm van hemofilie B kost momenteel €200.000-€300.000 per jaar. Een inschatting van €1.000.000 kan daarom mogelijk een onderschatting zijn.

Potential total cost per year

Total cost	40,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

40,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.