Erdafitinib

Erdafitinib

Oncologie

Nieuw middel (specialité)

Blaaskanker

Erdafitinib voor de behandeling van volwassen patiënten met een lokaalgevorderd, niet-resecteerbaar of gemetastaseerd urotheelcelcarcinoom met specifieke genetische afwijkingen in FGFR3 en ziekteprogressie tijdens of na tenminste 1 PD-(L)1 remmer-bevattende behandellijn.

Balversa

Janssen

Janssen

Receptorantagonist

Oraal

Tablet

Intramuraal (MSZ)

Centraal (EMA)

Nee

Augustus 2023

Augustus 2024

Nee

Geregistreerd

Geregistreerd augustus 2024.

PD-(L)1, enfortumab vedotin, docetaxel, vinflunine

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Mogelijk komt deze behandeling nadat immunotherapie is ingezet. Dit zal betekenen dat het in de derde lijn wordt ingezet. De mediane overleving: 12,1 (erdafitinib) versus 7,8 maanden (chemo), HR 0,64 (95%CI 0.47-0.88) in patiënten met gevorderd blaaskanker en FGFR-alteraties na falen van een PD-(L)1.

Niet gevonden

1 maal per dag

8 mg per dag. Ophoging naar 9 mg per dag bij een serum fosfaatspiegel ≤9.0 mg/dL op dag 14 na start van de behandeling

NCT03390504

Behandelduur onbekend, maar de mediane PFS in de registratiestudie (Thor) bedroeg 5,6 maanden in de erdafitinib-arm.

17 - 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

1) https://iknl.nl/uitgezaaide-blaaskanker#:~:text=Roken%20is%20de%20belangrijkste%20risicofactor,ziekteverloop%20uitzaaiingen%20(metastases)%20ontwikkelen. 2) https://iknl.nl/kankersoorten/blaaskanker/registratie/overleving 3) https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2023.41.17_suppl.LBA4619 4) Richters, A., van Ginkel, N., Meijer, R.P., et al. BJU Int. 2023 https://doi.org/10.1111/bju.16091

De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd urotheelcelcarcinoom pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een derde lijnsbehandeling betreffen. In 2020 werd bij circa 676 individuen voor het eerst blaaskanker vastgesteld waarbij sprake was van gevorderde ziekte (T4b, N+ en/of M+) (ref1,2). Van deze patiënten zal 33.9% behandeld worden met systemische therapie (doorgaans cis- of carboplatine)(ref1). Na progressie krijgt 42.9% van deze patiënten een tweede lijn (veelal immunotherapie)(ref1). Aangenomen wordt dat niet meer dan 42.9% van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een derdelijns behandeling. Naar verwachting wordt erdafitinib na falen op immunotherapie ingezet en enkel bij patiënten met specifieke FGFR-alteraties (20% van alle patiënten met gevorderde blaaskanker)(ref3). Het volume van erdafinitib bedraagt hierdoor 7 tot 20 patiënten afhankelijk van de inzet van immunotherapie in de toekomst. Daarnaast zijn er jaarlijks circa 341 patiënten met een T1-T4a die metachrone metastasen ontwikkelen(ref1,4). Naar verwachting worden deze patiënten hetzelfde behandeld als patiënten met nieuw gediagnostiseerde uitgezaaide blaaskanker. Dat wil zeggen: 33.9% krijgt een systemische behandeling in de eerste lijn, 42.9% krijgt daarop een vervolgbehandeling. Van deze patiënten zullen dan 10 patiënten een FGFR-alteratie hebben waardoor zij in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib. Het totale patiëntvolume voor erdafitinib bedraagt hierdoor maximaal 17 tot 30 patiënten per jaar.

48.000,00 - 110.400,00

prijs in USA: https://www.fiercepharma.com/pharma/j-j-s-balversa-wins-quick-blockbuster-nod-as-first-targeted-therapy-for-bladder-cancer

Gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten en afhankelijk van dosering ligt de prijs per 28 dagen tussen de €10.000 en €23.000. De mediane behandelduur is 4,8 maanden in de registratiestudie.
De prijs van erdafitinib binnen Europa is nog niet bekend maar zal lager liggen dan de prijs in de Verenigde Staten.

1.861.200,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Clinicaltrials.gov

Er lopen studies bij eerdere stadia blaaskanker maar het is onbekend of deze tot indicatieuitbreiding zullen leiden.

Er is op dit moment geen overige informatie.