Erdafitinib

Uitgebreide indicatie	Erdafitinib voor de behandeling van volwassen patiënten met een lokaalgevorderd, niet-resecteerbaar of gemetastaseerd urotheelcelcarcinoom met specifieke genetische afwijkingen in FGFR3 en ziekteprogressie tijdens of na tenminste 1 PD-(L)1 remmer-bevattende behandellijn.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	1.861.200,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Erdafitinib
Domein	Oncologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Blaaskanker
Uitgebreide indicatie	Erdafitinib voor de behandeling van volwassen patiënten met een lokaalgevorderd, niet-resecteerbaar of gemetastaseerd urotheelcelcarcinoom met specifieke genetische afwijkingen in FGFR3 en ziekteprogressie tijdens of na tenminste 1 PD-(L)1 remmer-bevattende behandellijn.
Merknaam	Balversa
Fabrikant	Janssen
Portfoliohouder	Janssen
Werkingsmechanisme	Receptorantagonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Augustus 2023
Verwachte registratie	September 2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant verwacht registratie in de tweede helft van 2024.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	PD-(L)1, enfortumab vedotin, docetaxel, vinflunine
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Mogelijk komt deze behandeling nadat immunotherapie is ingezet. Dit zal betekenen dat het in de derde lijn wordt ingezet. De mediane overleving: 12,1 (erdafitinib) versus 7,8 maanden (chemo), HR 0,64 (95%CI 0.47-0.88) in patiënten met gevorderd blaaskanker en FGFR-alteraties na falen van een PD-(L)1.
Behandelduur	Niet gevonden
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	8 mg per dag. Ophoging naar 9 mg per dag bij een serum fosfaatspiegel ≤9.0 mg/dL op dag 14 na start van de behandeling
Bronnen	NCT03390504
Aanvullende opmerkingen	Behandelduur onbekend, maar de mediane PFS in de registratiestudie (Thor) bedroeg 5,6 maanden in de erdafitinib-arm.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	17 - 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	1) https://iknl.nl/uitgezaaide-blaaskanker#:~:text=Roken%20is%20de%20belangrijkste%20risicofactor,ziekteverloop%20uitzaaiingen%20(metastases)%20ontwikkelen. 2) https://iknl.nl/kankersoorten/blaaskanker/registratie/overleving 3) https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2023.41.17_suppl.LBA4619 4) Richters, A., van Ginkel, N., Meijer, R.P., et al. BJU Int. 2023 https://doi.org/10.1111/bju.16091
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd urotheelcelcarcinoom pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een derde lijnsbehandeling betreffen. In 2020 werd bij circa 676 individuen voor het eerst blaaskanker vastgesteld waarbij sprake was van gevorderde ziekte (T4b, N+ en/of M+) (ref1,2). Van deze patiënten zal 33.9% behandeld worden met systemische therapie (doorgaans cis- of carboplatine)(ref1). Na progressie krijgt 42.9% van deze patiënten een tweede lijn (veelal immunotherapie)(ref1). Aangenomen wordt dat niet meer dan 42.9% van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een derdelijns behandeling. Naar verwachting wordt erdafitinib na falen op immunotherapie ingezet en enkel bij patiënten met specifieke FGFR-alteraties (20% van alle patiënten met gevorderde blaaskanker)(ref3). Het volume van erdafinitib bedraagt hierdoor 7 tot 20 patiënten afhankelijk van de inzet van immunotherapie in de toekomst. Daarnaast zijn er jaarlijks circa 341 patiënten met een T1-T4a die metachrone metastasen ontwikkelen(ref1,4). Naar verwachting worden deze patiënten hetzelfde behandeld als patiënten met nieuw gediagnostiseerde uitgezaaide blaaskanker. Dat wil zeggen: 33.9% krijgt een systemische behandeling in de eerste lijn, 42.9% krijgt daarop een vervolgbehandeling. Van deze patiënten zullen dan 10 patiënten een FGFR-alteratie hebben waardoor zij in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib. Het totale patiënten volume voor erdafitinib bedraagt hierdoor maximaal 17 tot 30 patiënten per jaar.

Patiëntvolume

17 - 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

1) https://iknl.nl/uitgezaaide-blaaskanker#:~:text=Roken%20is%20de%20belangrijkste%20risicofactor,ziekteverloop%20uitzaaiingen%20(metastases)%20ontwikkelen. 2) https://iknl.nl/kankersoorten/blaaskanker/registratie/overleving 3) https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2023.41.17_suppl.LBA4619 4) Richters, A., van Ginkel, N., Meijer, R.P., et al. BJU Int. 2023 https://doi.org/10.1111/bju.16091

Aanvullende opmerkingen

De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd urotheelcelcarcinoom pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een derde lijnsbehandeling betreffen. In 2020 werd bij circa 676 individuen voor het eerst blaaskanker vastgesteld waarbij sprake was van gevorderde ziekte (T4b, N+ en/of M+) (ref1,2). Van deze patiënten zal 33.9% behandeld worden met systemische therapie (doorgaans cis- of carboplatine)(ref1). Na progressie krijgt 42.9% van deze patiënten een tweede lijn (veelal immunotherapie)(ref1). Aangenomen wordt dat niet meer dan 42.9% van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een derdelijns behandeling. Naar verwachting wordt erdafitinib na falen op immunotherapie ingezet en enkel bij patiënten met specifieke FGFR-alteraties (20% van alle patiënten met gevorderde blaaskanker)(ref3). Het volume van erdafinitib bedraagt hierdoor 7 tot 20 patiënten afhankelijk van de inzet van immunotherapie in de toekomst. Daarnaast zijn er jaarlijks circa 341 patiënten met een T1-T4a die metachrone metastasen ontwikkelen(ref1,4). Naar verwachting worden deze patiënten hetzelfde behandeld als patiënten met nieuw gediagnostiseerde uitgezaaide blaaskanker. Dat wil zeggen: 33.9% krijgt een systemische behandeling in de eerste lijn, 42.9% krijgt daarop een vervolgbehandeling. Van deze patiënten zullen dan 10 patiënten een FGFR-alteratie hebben waardoor zij in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib. Het totale patiënten volume voor erdafitinib bedraagt hierdoor maximaal 17 tot 30 patiënten per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	48.000,00 - 110.400,00
Bronnen	prijs in USA: https://www.fiercepharma.com/pharma/j-j-s-balversa-wins-quick-blockbuster-nod-as-first-targeted-therapy-for-bladder-cancer
Aanvullende opmerkingen	Gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten en afhankelijk van dosering ligt de prijs per 28 dagen tussen de €10.000 en €23.000. De mediane behandelduur is 4,8 maanden in de registratiestudie. De prijs van erdafitinib binnen Europa is nog niet bekend maar zal lager liggen dan de prijs in de Verenigde Staten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.861.200,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.861.200,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Bronnen	Clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen	Er lopen studies bij eerdere stadia blaaskanker maar het is onbekend of deze tot indicatieuitbreiding zullen leiden.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.