Erdafitinib

Extended indication	Erdafitinib voor de behandeling van volwassen patiënten met een lokaalgevorderd, niet-resecteerbaar of gemetastaseerd urotheelcelcarcinoom met specifieke genetische afwijkingen in FGFR3 en ziekteprogressie tijdens of na tenminste 1 PD-(L)1 remmer-bevattende behandellijn.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	1,861,200.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Erdafitinib
Domain	Oncology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Bladder cancer
Extended indication	Erdafitinib voor de behandeling van volwassen patiënten met een lokaalgevorderd, niet-resecteerbaar of gemetastaseerd urotheelcelcarcinoom met specifieke genetische afwijkingen in FGFR3 en ziekteprogressie tijdens of na tenminste 1 PD-(L)1 remmer-bevattende behandellijn.
Proprietary name	Balversa
Manufacturer	Janssen
Portfolio holder	Janssen
Mechanism of action	Receptor antagonist
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	August 2023
Expected Registration	September 2024
Orphan drug	No
Registration phase	Registration application pending
Additional remarks	Fabrikant verwacht registratie in de tweede helft van 2024.

Therapeutic value

Current treatment options	PD-(L)1, enfortumab vedotin, docetaxel, vinflunine
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Mogelijk komt deze behandeling nadat immunotherapie is ingezet. Dit zal betekenen dat het in de derde lijn wordt ingezet. De mediane overleving: 12,1 (erdafitinib) versus 7,8 maanden (chemo), HR 0,64 (95%CI 0.47-0.88) in patiënten met gevorderd blaaskanker en FGFR-alteraties na falen van een PD-(L)1.
Duration of treatment	Not found
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	8 mg per dag. Ophoging naar 9 mg per dag bij een serum fosfaatspiegel ≤9.0 mg/dL op dag 14 na start van de behandeling
References	NCT03390504
Additional remarks	Behandelduur onbekend, maar de mediane PFS in de registratiestudie (Thor) bedroeg 5,6 maanden in de erdafitinib-arm.

Expected patient volume per year

Patient volume	17 - 30 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	1) https://iknl.nl/uitgezaaide-blaaskanker#:~:text=Roken%20is%20de%20belangrijkste%20risicofactor,ziekteverloop%20uitzaaiingen%20(metastases)%20ontwikkelen. 2) https://iknl.nl/kankersoorten/blaaskanker/registratie/overleving 3) https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2023.41.17_suppl.LBA4619 4) Richters, A., van Ginkel, N., Meijer, R.P., et al. BJU Int. 2023 https://doi.org/10.1111/bju.16091
Additional remarks	De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd urotheelcelcarcinoom pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een derde lijnsbehandeling betreffen. In 2020 werd bij circa 676 individuen voor het eerst blaaskanker vastgesteld waarbij sprake was van gevorderde ziekte (T4b, N+ en/of M+) (ref1,2). Van deze patiënten zal 33.9% behandeld worden met systemische therapie (doorgaans cis- of carboplatine)(ref1). Na progressie krijgt 42.9% van deze patiënten een tweede lijn (veelal immunotherapie)(ref1). Aangenomen wordt dat niet meer dan 42.9% van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een derdelijns behandeling. Naar verwachting wordt erdafitinib na falen op immunotherapie ingezet en enkel bij patiënten met specifieke FGFR-alteraties (20% van alle patiënten met gevorderde blaaskanker)(ref3). Het volume van erdafinitib bedraagt hierdoor 7 tot 20 patiënten afhankelijk van de inzet van immunotherapie in de toekomst. Daarnaast zijn er jaarlijks circa 341 patiënten met een T1-T4a die metachrone metastasen ontwikkelen(ref1,4). Naar verwachting worden deze patiënten hetzelfde behandeld als patiënten met nieuw gediagnostiseerde uitgezaaide blaaskanker. Dat wil zeggen: 33.9% krijgt een systemische behandeling in de eerste lijn, 42.9% krijgt daarop een vervolgbehandeling. Van deze patiënten zullen dan 10 patiënten een FGFR-alteratie hebben waardoor zij in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib. Het totale patiënten volume voor erdafitinib bedraagt hierdoor maximaal 17 tot 30 patiënten per jaar.

Patient volume

17 - 30

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

1) https://iknl.nl/uitgezaaide-blaaskanker#:~:text=Roken%20is%20de%20belangrijkste%20risicofactor,ziekteverloop%20uitzaaiingen%20(metastases)%20ontwikkelen. 2) https://iknl.nl/kankersoorten/blaaskanker/registratie/overleving 3) https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2023.41.17_suppl.LBA4619 4) Richters, A., van Ginkel, N., Meijer, R.P., et al. BJU Int. 2023 https://doi.org/10.1111/bju.16091

Additional remarks

De fabrikant geeft aan dat de verwachting is dat erdafitinib bij gevorderd urotheelcelcarcinoom pas na behandeling met een PD-(L)1 wordt ingezet. Het zou dan een derde lijnsbehandeling betreffen. In 2020 werd bij circa 676 individuen voor het eerst blaaskanker vastgesteld waarbij sprake was van gevorderde ziekte (T4b, N+ en/of M+) (ref1,2). Van deze patiënten zal 33.9% behandeld worden met systemische therapie (doorgaans cis- of carboplatine)(ref1). Na progressie krijgt 42.9% van deze patiënten een tweede lijn (veelal immunotherapie)(ref1). Aangenomen wordt dat niet meer dan 42.9% van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een derdelijns behandeling. Naar verwachting wordt erdafitinib na falen op immunotherapie ingezet en enkel bij patiënten met specifieke FGFR-alteraties (20% van alle patiënten met gevorderde blaaskanker)(ref3). Het volume van erdafinitib bedraagt hierdoor 7 tot 20 patiënten afhankelijk van de inzet van immunotherapie in de toekomst. Daarnaast zijn er jaarlijks circa 341 patiënten met een T1-T4a die metachrone metastasen ontwikkelen(ref1,4). Naar verwachting worden deze patiënten hetzelfde behandeld als patiënten met nieuw gediagnostiseerde uitgezaaide blaaskanker. Dat wil zeggen: 33.9% krijgt een systemische behandeling in de eerste lijn, 42.9% krijgt daarop een vervolgbehandeling. Van deze patiënten zullen dan 10 patiënten een FGFR-alteratie hebben waardoor zij in aanmerking kunnen komen voor erdafitinib. Het totale patiënten volume voor erdafitinib bedraagt hierdoor maximaal 17 tot 30 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

Cost	48,000.00 - 110,400.00
References	prijs in USA: https://www.fiercepharma.com/pharma/j-j-s-balversa-wins-quick-blockbuster-nod-as-first-targeted-therapy-for-bladder-cancer
Additional remarks	Gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten en afhankelijk van dosering ligt de prijs per 28 dagen tussen de €10.000 en €23.000. De mediane behandelduur is 4,8 maanden in de registratiestudie. De prijs van erdafitinib binnen Europa is nog niet bekend maar zal lager liggen dan de prijs in de Verenigde Staten.

Potential total cost per year

Total cost	1,861,200.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,861,200.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

References	Clinicaltrials.gov
Additional remarks	Er lopen studies bij eerdere stadia blaaskanker maar het is onbekend of deze tot indicatieuitbreiding zullen leiden.

Other information

There is currently no futher information available.