Eplontersen

Eplontersen

Neurologische aandoeningen

Nieuw middel (specialité)

Neurologie, overig

Wainzua is indicated for the treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (ATTRv) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy.

Wainzua

AstraZeneca

AstraZeneca

Antisense oligonucleotide

Subcutaan

Injectie

Extramuraal (GVS)

Prealbumin expression inhibitor; RNA interference.

Centraal (EMA)

Nee

Oktober 2023

Januari 2025

Ja

Positieve CHMP-opinie

Positieve CHMP opinie oktober 2024

Huidige behandelopties zijn: diflunisal en tafamidis. Daarnaast zal het middel moeten gaan concurreren met patisiran en inotersen.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Eplontersen toonde effectiviteit aan in de fase 3 trial voor hereditary transthyretin-mediated amyloid polyneuropathy (ATTRv-PN) na 66 weken. n=166, persbericht: er werd een relevante verandering gezien in de 'modified Neuropathy Impairment Score'.

doorlopend

1 maal per 4 weken

45mg

NCT04136184

Vergelijkende studie met inotersen (toediening eens per week).

30 - 60

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Er zijn volgens een persbericht van AstraZeneca 40.000 patiënten met ATTRv-PN wereldwijd. Op dit moment ontvangen er 29 patiënten patisiran. De verwachting is dat er mogelijk 30 tot 60 patiënten in aanmerking zullen gaan komen.

lijst prijs is nog niet bekend.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Ja

ATTR Cardiomyopathy (CM)

Fabrikant

Deze indicatie wordt in 2027 verwacht.

Er is op dit moment geen overige informatie.