Vouw alle secties open

Emicizumab

Hemlibra

Uitgebreide indicatie Hemlibra is indicated for Routine prophylaxis of bleeding episodes in patients with haemophilia A wi
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten 12.491.325,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Emicizumab
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie Hemlibra is indicated for Routine prophylaxis of bleeding episodes in patients with haemophilia A without factor VIII inhibitors who have moderate disease with severe bleeding phenotype.
Merknaam Hemlibra
Fabrikant Roche
Portfoliohouder Roche
Werkingsmechanisme Stollingsfactor
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Oplossing
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Een bi-specifiek antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Oktober 2021
Verwachte registratie Januari 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen Middel is al goedgekeurd voor (EPAR en SmPC): - Hemofilie A (aangeboren factor VIII-deficiëntie) met remmers tegen factor VIII - ernstige hemofilie A (aangeboren factor VIII deficiëntie, FVIII <1%) zonder remmers tegen factor VIII Middel is een sluismiddel sinds maart 2019. Hemlibra wordt tijdelijk tot 1 juli 2026 opgenomen in het verzekerde pakket voor de toepassing als routineprofylaxe van bloedingen bij patiënten met matig-ernstige hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII en met een ernstig fenotype voor bloedingen. Daarnaast is besloten om de off-label inzet als routineprofylaxe van bloedingen bij verworven hemofilie A ook tijdelijk tot 1 juli 2026 op te nemen in het verzekerde pakket (https://zoek.officielebekendmakingen.nl/stcrt-2024-37012.html). Het geneesmiddel is breed uitgesloten wat betekent dat toekomstige indicatie-uitbreinding als deze automatisch in de sluis stromen. Positieve CHMP opinie december 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Er is momenteel geen curatieve behandeling beschikbaar voor hemofilie. De standaardbehandeling van patiënten met milde en matig-ernstige hemofilie A, waarbij profylaxe is geïndiceerd en die geen remmers tegen factor VIII hebben, bestaat uit routineprofylaxe (substitutie) met factor VIII producten (intraveneus toegediend).
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De definitie voor gebruik zou moeten zijn: elke vorm van hemofilie A waarbij er op klinische gronden een indicatie is voor profylaxe. Er loopt een internationale klinische studie (72 patiënten) om de veiligheid, het effect en farmacologische eigenschappen, van emicizumab profylaxe bij personen met milde en matig-ernstige hemofilie A zonder FVIII remmers (1). Interim resultaten laten positief effect zien van dit geneesmiddel (2). Uiteindelijke studieresultaten zouden meer duidelijkheid moeten bieden maar naar verwachting is er een duidelijke verwachte meerwaarde van dit geneesmiddel (3). In Nederland worden nu 7 dergelijke patiënten behandeld met expliciete toestemming van de zorgverzekeraar (4). Het percentage patiënten met zero bleeds stijgt en het aantal patiënten >3 behandelde bloedingen/jaar daalt bij patiënten behandeld met emicizumab.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening 3 mg/kg (eerste 4 weken), vanaf week 5 dosering en frequentie persoonsafhankelijk (zie aanvullende opmerkingen)
Bronnen HAVEN 6 study (NCT04158648) (1); Interim resultaten HAVEN 6 studie: https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper146009.html (2); Expert opinie (3); bron: HemoNed rapportage juli 2021 (4)
Aanvullende opmerkingen The recommended dose is 3mg/kg once weekly for the first 4 weeks (loading dose), followed by a maintenance dose from week 5, of either 1.5mg/kg once weekly, 3mg/kg every two weeks, or 6mg/kg every four weeks, all doses administered as a subcutaneous injection

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

33 - 66

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen jaarreportage HemoNED 2021 (1). Expert opinion (2)
Aanvullende opmerkingen Er zijn 1.376 patiënten bekend met hemofilie A (1). De recente telling met werkelijke patiënten in Nederland kwam uit op 66 patiënten met milde/matige hemofilie A met een indicatie voor profylaxe. De verwachting is dat niet alle patiënten overgaan op emicizumab, mogelijk de helft van de patiënten wanneer dit in lijn is met ernstige hemofilie A. (2)

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 63.100,00 - 441.600,00
Bronnen medicijnkosten.nl (prijzen zijn omgerekend naar exclusief BTW en afgerond op honderden)
Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten op basis van huidige kosten van eerdere indicaties, start dosering (3mg/kg, 1x per week voor 4 weken), verwachte dosering voor 48/52 en een gemiddeld gewicht voor volwassenen (70 kg) en kinderen (10 kg). Minimale kosten weergegeven betreft de inschatting voor kinderen, de maximale kosten de inschatting voor volwassenen. Er is een financieel arrangement afgesloten tot en met 1 juni 2026.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

12.491.325,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.
Aanvullende opmerkingen Totale kosten is sterk afhankelijk van het percentage aantal kinderen (vanwege grote verschillen in dosering op basis van gewicht) binnen dit indicatiegebied. In de HIN studie was de verdeling profylaxe: Matig ernstig: 25% profylaxe gebruikers 0 tot 16 jaar en mild: 20% profylaxe gebruikers 0 tot 16 jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.