Eliglustat

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and older with a minimum body weight of 15 kg, who have been previously treated with enzyme replacement therapy (ERT), and who are CYP2D6 poor metabolisers (PMs), intermediate metabolisers (IMs) or extensive metabolisers (EMs)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Eliglustat
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of paediatric patients with GD1 who are 6 years and older with a minimum body weight of 15 kg, who have been previously treated with enzyme replacement therapy (ERT), and who are CYP2D6 poor metabolisers (PMs), intermediate metabolisers (IMs) or extensive metabolisers (EMs)
Merknaam	Cerdelga
Fabrikant	Sanofi
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Glucosylceramide synthase inhibitors

Indieningsdatum	December 2023
Verwachte registratie	September 2024
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	NCT03485677

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Er is op dit moment niets bekend over het verwachte patiëntvolume.

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Er is op dit moment geen overige informatie.