Vouw alle secties open

Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor

Kaftrio

Uitgebreide indicatie Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (C
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof Elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Kaftrio is indicated in a combination regimen with ivacaftor for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 6 years and older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene
Merknaam Kaftrio
Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum December 2020
Verwachte registratie Januari 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP opinie ontvangen november 2021.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

175

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Data CF registratie 2019
Aanvullende opmerkingen Alle kinderen met de F508del mutatie zullen Kaftrio voorgeschreven krijgen. Er zijn in deze leeftijdsgroep 121 kinderen homozygoot, 42 heterozygoot en 12 kinderen met residual function. Dit betekent dat er 175 kinderen in totaal in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.