Elafibranor

Uitgebreide indicatie	Treatment of primary biliary cholangitis (PBC).
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Elafibranor
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Leverziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment of primary biliary cholangitis (PBC).
Fabrikant	Ipsen
Werkingsmechanisme	Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Elafibranor is a novel, oral, once-daily, dual peroxisome activated receptor (PPAR) alpha/delta (α,δ).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Oktober 2023
Verwachte registratie	November 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Op dit moment wordt primaire biliare cholangitis (PBC) primair behandeld met ursodeoxycholzuur en bij non-respons wordt daar bezafbraat aan toegevoegd. Er zijn op dit moment nog geen head-to-head studies tussen bezafibraat en elafibranor. Een voordeel van elafibranor boven obeticholzuur is dat de kans dat de jeuk niet toeneemt groter is en dat het lipidenprofiel gunstig wordt beïnvloed (zoals bij obeticholzuur het geval is).
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	80 mg
Bronnen	ELATIVE (NCT04526665)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 1.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) (1). Expertopinie (2)
Aanvullende opmerkingen	De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Ongeveer 40% van de PBC patiënten heeft een tweedelijns behandeling nodig. Bezafibraat heeft de voorkeur boven elafibranor. De verwachting is dat alleen bij patiënten met PBC waarbij bezafibraat onvoldoende werkt, elafibranor zal worden voorgeschreven. Op basis van de derde lijns (academische) populatie is de verwachting dat dit zal gaan om minder dan 250 patiënten in het eerste jaar.

Patiëntvolume

< 1.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) (1). Expertopinie (2)

Aanvullende opmerkingen

De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Ongeveer 40% van de PBC patiënten heeft een tweedelijns behandeling nodig. Bezafibraat heeft de voorkeur boven elafibranor. De verwachting is dat alleen bij patiënten met PBC waarbij bezafibraat onvoldoende werkt, elafibranor zal worden voorgeschreven. Op basis van de derde lijns (academische) populatie is de verwachting dat dit zal gaan om minder dan 250 patiënten in het eerste jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.