Vouw alle secties open

Efgartigimod

Uitgebreide indicatie Idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP)
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Efgartigimod
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie Idiopathic thrombocytopenic purpura (ITP)
Fabrikant Argenx
Werkingsmechanisme Receptorantagonist
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Verwachte indieningsdatum op basis van primary completion datum in juni 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Corticosteroïden, Immunoglobulinen, Eltrombopag.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Met de huidige behandelopties zijn er al veel alternatieve behandelopties. Efgartigimod zal de concurrentie aan moeten gaan met de huidige behandelopties. Er is op dit moment nog geen directe vergelijking mogelijk.
Dosis per toediening 10 mg/kg
Bronnen NCT04188379, NCT04225156

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

170 - 680

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen erfelijkheid.nl, Inschatting Fostamatinib (Horizonscan);
Aanvullende opmerkingen ITP komt bij ongeveer 1 tot 4 op de 100.000 mensen voor. Dit betekent dat er omgerekend mogelijk 170 tot 680 mensen in aanmerking zouden komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Myasthenia gravis; Pemphigus vulgaris
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.