Vouw alle secties open

ECT-001-CB

Uitgebreide indicatie Allogeneic haematopoietic stem cell transplants
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof ECT-001-CB
Domein Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie Allogeneic haematopoietic stem cell transplants
Fabrikant ExCellThera
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Dit gaat om ex-vivo geëxpandeerde stamcellen uit navelstrengbloed.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen tijdslijn op basis van IHSI data

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Bronnen NCT02668315
Aanvullende opmerkingen Transplantation of cord blood expanded with UM171 Prethaw CB cell count prior to manipulation: CD34+ cell count 1.0-4.9 x 10E5/kg and TNC superior or equal to 2.0 x 10E7/kg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen EBMT database.
Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De indicatie betreft allogene stamceltransplantatie specifiek uit navelstrengbloed, dit is maar een klein deel (enkele tientallen) van het totale aantal allogene stamceltransplantaties. Of al deze patiënten dan in aanmerking komen voor expansie is nog niet in te schatten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Phase II: Acute myeloid leukaemia; Haematological malignancies; Lymphoid leukaemia; Myelodysplastic syndromes Phase I/II: Multiple myeloma Phase I: Sickle cell anaemia
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.