Dorocubicel

Uitgebreide indicatie	Treatment of adult patients with haematological malignancies
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Dorocubicel
Domein	Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie	Treatment of adult patients with haematological malignancies
Fabrikant	ExCellThera
Werkingsmechanisme	Gentherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Dit gaat om ex-vivo geëxpandeerde stamcellen uit navelstrengbloed.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Juni 2024
Verwachte registratie	April 2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Verwachte registratie op basis van IHSI-inschatting.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Bronnen	NCT02668315
Aanvullende opmerkingen	Transplantation of cord blood expanded with UM171 Prethaw CB cell count prior to manipulation: CD34+ cell count 1.0-4.9 x 10E5/kg and TNC superior or equal to 2.0 x 10E7/kg.

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Bronnen

NCT02668315

Aanvullende opmerkingen

Transplantation of cord blood expanded with UM171 Prethaw CB cell count prior to manipulation: CD34+ cell count 1.0-4.9 x 10E5/kg and TNC superior or equal to 2.0 x 10E7/kg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 30 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	EBMT database.
Aanvullende opmerkingen	Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De indicatie betreft allogene stamceltransplantatie specifiek uit navelstrengbloed, dit is maar een klein deel (enkele tientallen) van het totale aantal allogene stamceltransplantaties. Of al deze patiënten dan in aanmerking komen voor expansie is nog niet in te schatten.

Patiëntvolume

< 30

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

EBMT database.

Aanvullende opmerkingen

Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. De indicatie betreft allogene stamceltransplantatie specifiek uit navelstrengbloed, dit is maar een klein deel (enkele tientallen) van het totale aantal allogene stamceltransplantaties. Of al deze patiënten dan in aanmerking komen voor expansie is nog niet in te schatten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Phase II: Acute myeloid leukaemia; Haematological malignancies; Lymphoid leukaemia; Myelodysplastic syndromes Phase I/II: Multiple myeloma Phase I: Sickle cell anaemia
Bronnen	Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.