Donidalorsen

Uitgebreide indicatie	Prevention of hereditary angioedema (HAE) attacks
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Donidalorsen
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Prevention of hereditary angioedema (HAE) attacks
Fabrikant	Otsuka
Portfoliohouder	Otsuka
Werkingsmechanisme	Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg	Subcutaan
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Donidalorsen is een antisense oligonucleotide dat zich bindt aan prekallikreïne-mRNA in de lever, waardoor de expressie van prekallikreïne vermindert. Hereditair angioedeem is zeldzaam en wordt gekarakteriseerd door episodes met levensbedreigende zwellingen, veroorzaakt door kallikreïne–kininedysregulatie. Langdurige profylaxe kan dit system stabiliseren.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2026
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Lanadelumab
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Totaal werden 20 patiënten geïncludeerd en gerandomiseerd naar donidalorsen (n=14) of placebo (n=6). De maandelijkse aanvalsfrequentie was 0,23 (95%-BI: 0,08-0,39) bij patiënten die donidalorsen ontvingen en 2,21 (95%-BI: 0,58-3,85) bij patiënten die placebo kregen. Hiermee was het maandelijks aantal HAE-aanvallen significant verminderd bij de inzet van donidalorsen, met een gemiddelde afname van 90% (95%-BI: 76-96% afname; p<0,0001). Daarnaast was de verbetering in de kwaliteit van leven groter bij patiënten die donidalorsen ontvingen (gemiddeld -26,8 punten) in vergelijking met placebo (gemiddeld -6,2 punten). Verder kwamen milde tot gemiddeld ernstige bijwerkingen voor bij 71% van de patiënten die donidalorsen gebruikten en 83% van de patiënten die placebo ontving. Een head-to-head studie met lanadelumab ontbreekt echter.
Behandelduur	doorlopend
Dosis per toediening	80 mg
Bronnen	Busse & Christiansen. NEJM. 2020; Fijen et al. NEJM. 2022; Reidl et al. NEJM. 2024; NCT05139810 (OASIS-HAE); Expertopinie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 360 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Ghazi & Grant. Biologics. 2013; Expertopinie.
Aanvullende opmerkingen	Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 360 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. Het zal met name ingezet worden ter preventie. Dat maakt dat het patiëntaantal mogelijk lager gaat zijn.

Patiëntvolume

< 360

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Ghazi & Grant. Biologics. 2013; Expertopinie.

Aanvullende opmerkingen

Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 360 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. Het zal met name ingezet worden ter preventie. Dat maakt dat het patiëntaantal mogelijk lager gaat zijn.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.