Expand all sections

Donidalorsen

Extended indication Prevention of hereditary angioedema (HAE) attacks
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Donidalorsen
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication Prevention of hereditary angioedema (HAE) attacks
Manufacturer Otsuka
Portfolio holder Otsuka
Mechanism of action Antisense oligonucleotide
Route of administration Subcutaneous
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Donidalorsen is een antisense oligonucleotide dat zich bindt aan prekallikreïne-mRNA in de lever, waardoor de expressie van prekallikreïne vermindert. Hereditair angioedeem is zeldzaam en wordt gekarakteriseerd door episodes met levensbedreigende zwellingen, veroorzaakt door kallikreïne–kininedysregulatie. Langdurige profylaxe kan dit system stabiliseren.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date 2024
Expected Registration 2026
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Lanadelumab
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Totaal werden 20 patiënten geïncludeerd en gerandomiseerd naar donidalorsen (n=14) of placebo (n=6). De maandelijkse aanvalsfrequentie was 0,23 (95%-BI: 0,08-0,39) bij patiënten die donidalorsen ontvingen en 2,21 (95%-BI: 0,58-3,85) bij patiënten die placebo kregen. Hiermee was het maandelijks aantal HAE-aanvallen significant verminderd bij de inzet van donidalorsen, met een gemiddelde afname van 90% (95%-BI: 76-96% afname; p<0,0001). Daarnaast was de verbetering in de kwaliteit van leven groter bij patiënten die donidalorsen ontvingen (gemiddeld -26,8 punten) in vergelijking met placebo (gemiddeld -6,2 punten). Verder kwamen milde tot gemiddeld ernstige bijwerkingen voor bij 71% van de patiënten die donidalorsen gebruikten en 83% van de patiënten die placebo ontving. Een head-to-head studie met lanadelumab ontbreekt echter.
Duration of treatment continuous
Dosage per administration 80 mg
References Busse & Christiansen. NEJM. 2020; Fijen et al. NEJM. 2022; Reidl et al. NEJM. 2024; NCT05139810 (OASIS-HAE); Expertopinie.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 360

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Ghazi & Grant. Biologics. 2013; Expertopinie.
Additional remarks Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 360 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. Het zal met name ingezet worden ter preventie. Dat maakt dat het patiëntaantal mogelijk lager gaat zijn.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.