Diazoxide choline (controlled-release tablet)

Extended indication	Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - first-line.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Diazoxide choline (controlled-release tablet)
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other metabolism and Endocrinology
Extended indication	Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - first-line.
Manufacturer	Soleno Therapeutics
Mechanism of action	Other
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Werkingsmechanisme: "Diazoxide choline is an agonist of the KATP channel. The choline salt improves the solubility of diazoxide in aqueous solutions, contributing to improved bioavailability. "

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Particularity	New therapeutical formulation
ATMP	No
Submission date	2022
Expected Registration	2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Soleno Therapeutics heeft aangegeven van plan te zijn een aanvraag voor registratie in te dienen voor Prader-Willi syndrome in de tweede helft van 2021. De verwachting is dat hierna ook in Europa een indiening zal plaatsvinden. In Europa vanaf 2017 een weesstatus verstrekt voor dit middel bij deze indicatie.

Therapeutic value

Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De controlled-release variant lijkt qua werking op de huidige variant. Kleine studies laten zien dat er afname is van hyperfagie, agressie en tevens afname van lichaamsvet. De resultaten lijken klinisch relevant maar zijn niet van het formaat doorbraak (afname van 1,5-2kg lichaamsvet in 2 jaar). Ook setmelanotide zal in de toekomst beschikbaar komen. De resultaten van dat geneesmiddel op afname van lichaamsgewicht lijken vooralsnog beter. Ook al is er nog geen directe vergelijking.
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	75 - 450 mg
References	NCT03440814

Expected patient volume per year

Patient volume	< 600 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Op basis van eerdere inschattingen bij Setmelanotide (Horizonscan)
Additional remarks	Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op een maximaal patiëntvolume van 600 patiënten in Nederland. Het geneesmiddel zal mogelijk in de toekomst de concurrentie aangaan met setmelanotide.

Patient volume

< 600

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Op basis van eerdere inschattingen bij Setmelanotide (Horizonscan)

Additional remarks

Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op een maximaal patiëntvolume van 600 patiënten in Nederland. Het geneesmiddel zal mogelijk in de toekomst de concurrentie aangaan met setmelanotide.

Expected cost per patient per year

References	medicijnkosten.nl
Additional remarks	Gezien het een nieuwe formulering betreft voor een kleine indicatie zal het naar verwachting duurder dan huidige toedieningsvorm zijn. De hoogte van de uiteindelijke prijs zal ook invloed hebben op hoe vaak het geneesmiddel ingezet zal worden.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	SPS UK Scan, AdisInsight
Additional remarks	Geen andere lopende fase 3 studies

Other information

There is currently no futher information available.