Vouw alle secties open

Diazoxide choline (controlled-release tablet)

Uitgebreide indicatie Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - first-line.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Diazoxide choline (controlled-release tablet)
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie Obesity associated with Prader-Willi Syndrome (PWS) in adults and children - first-line.
Fabrikant Soleno Therapeutics
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: "Diazoxide choline is an agonist of the KATP channel. The choline salt improves the solubility of diazoxide in aqueous solutions, contributing to improved bioavailability. "

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
ATMP Nee
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Soleno Therapeutics heeft aangegeven van plan te zijn een aanvraag voor registratie in te dienen voor Prader-Willi syndrome in de tweede helft van 2021. De verwachting is dat hierna ook in Europa een indiening zal plaatsvinden. In Europa vanaf 2017 een weesstatus verstrekt voor dit middel bij deze indicatie.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De controlled-release variant lijkt qua werking op de huidige variant. Kleine studies laten zien dat er afname is van hyperfagie, agressie en tevens afname van lichaamsvet. De resultaten lijken klinisch relevant maar zijn niet van het formaat doorbraak (afname van 1,5-2kg lichaamsvet in 2 jaar). Ook setmelanotide zal in de toekomst beschikbaar komen. De resultaten van dat geneesmiddel op afname van lichaamsgewicht lijken vooralsnog beter. Ook al is er nog geen directe vergelijking.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 75 - 450 mg
Bronnen NCT03440814

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 600

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Op basis van eerdere inschattingen bij Setmelanotide (Horizonscan)
Aanvullende opmerkingen Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op een maximaal patiëntvolume van 600 patiënten in Nederland. Het geneesmiddel zal mogelijk in de toekomst de concurrentie aangaan met setmelanotide.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Gezien het een nieuwe formulering betreft voor een kleine indicatie naar verwachting duurder dan huidige toedieningsvorm (https://www.medicijnkosten.nl/zoeken?trefwoord=diazoxide) De hoogte van de uiteindelijke prijs zal ook invloed hebben op hoe vaak het geneesmiddel ingezet zal worden.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen SPS UK Scan, AdisInsight
Aanvullende opmerkingen Geen andere lopende fase 3 studies

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.