Vouw alle secties open

Deoxythymidine / deoxycytidine

Uitgebreide indicatie Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Deoxythymidine / deoxycytidine
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie Thymidine Kinase 2 (TK2) Deficiency
Fabrikant UCB
Portfoliohouder UCB
Toedieningsweg Oraal
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum onbekend
Aanvullende opmerkingen werkingsmechanisme: 'restoring mitochondrial DNA (mtDNA) replication fidelity' (bron UCB pijplijn).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie Maart 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Ultra weesgeneesmiddel. Fabrikant verwacht registratie in maart 2025.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Momenteel zijn er alleen open label studies gaande wat het lastig maakt om een goede therapeutische waarde in te schatten.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 400 mg/kg/day
Bronnen NCT04581733
Aanvullende opmerkingen Dosering: 'All participants will receive MT1621 up to a target dose of 400mg/kg/day' (NCT04581733)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen TK2-Related Mitochondrial DNA Maintenance Defect, Myopathic Form. Julia Wang. 2012 (1); expertopinie (2)
Aanvullende opmerkingen Een zeer zeldzame ziekte, 107 gevallen bekend wereldwijd (1). In Nederland is de inschatting dat er maximaal 10 patiënten zouden kunnen zijn maar waarschijnlijk minder (2). Aanvulling: zover bekend twee patiënten in Nederland

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen onbekend

Mogelijke totale kosten per jaar

Aanvullende opmerkingen onbekend

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.