Vouw alle secties open

Dasiglucagon

Uitgebreide indicatie Infants and children aged 7 days to 12 years with congenital hyperinsulinism (CHI).
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Dasiglucagon
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Infants and children aged 7 days to 12 years with congenital hyperinsulinism (CHI).
Fabrikant Zealand
Werkingsmechanisme Glucagonanaloog
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Medical experts also indicated that shifts in patient management might be required to implement effective use of dasiglucagon as it is administered as a continuous subcutaneous infusion via a pump device. The developer has partnered with Deka Research and Development Corp (Manchester, New Hampshire, USA) to develop a wearable subcutaneous infusion pump to deliver dasiglucagon.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
ATMP Nee
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Diazoxide
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Dosis per toediening 10 µg/h
Bronnen NCT04172441
Aanvullende opmerkingen In phase 3 clinical trials, patients receive dasiglucagon via a continuous subcutaneous infusion pump starting at a dose rate of 10 µg/h, in addition to standard-of-care therapy.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen Orphanet (1); NTVG(2);
Aanvullende opmerkingen De wereldwijde gemiddelde prevalentie bij de geboorte bedraagt 1 op 27.000, maar kan tot 1 op 2.500 bedragen in gemeenschappen met substantiële bloedverwantschap. In Aalten en Silvolde werd een hoge prevalentie waargenomen (1 op 6.930 inwoners), waarschijnlijk door een gemeenschappelijke voorouder (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen De prijs van deze toedieningsvorm zal mogelijk hoger uitvallen dan de huidige toedieningsvorm. De fabrikant zal mogelijk een hoger bedrag vragen aangezien het om een zeldzaam ziektebeeld gaat.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.