Danicopan

Uitgebreide indicatie	Voydeya is indicated as an add-on to ravulizumab or eculizumab for the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) who have residual haemolytic anaemia
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Danicopan
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Voydeya is indicated as an add-on to ravulizumab or eculizumab for the treatment of adult patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) who have residual haemolytic anaemia
Merknaam	Voydeya
Fabrikant	Alexion
Portfoliohouder	Alexion
Werkingsmechanisme	Complementsysteemremming
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	Radboud UMC Nijmegen

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Maart 2023
Verwachte registratie	April 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie februari 2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	C5-complementremmer eculizumab of ravulizumab: De indicatie betreft volwassen PNH patiënten die met een C5-complementremmer worden behandeld en aanvullende behandeling nodig hebben vanwege klinische evidentie van extravasculaire hemolyse
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De genoemde fase 2 studie (1) laat bemoedigende resultaten zien met duidelijke afname van transfusie behoefte bij combinatie van danicopan bij C5-remming. In de recente publicatie (interim analyse) waren er duidelijke effecten te zien en wordt een meerwaarde verwacht. Pegcetacoplan (subcutane toediening 2 x per week) is als monotherapie effectief gebleken. Omdat dit naar verwachting als eerste beschikbaar komt, wordt verwacht dat patiënten in eerste instantie hierop over zullen gaan. Maar als er een oraal alternatief komt (iptacopan dan wel danicopan), dan zal dit voor veel patiënten waarschijnlijk de voorkeur hebben.
Behandelduur	levenslang
Bronnen	NCT04469465; Blood. 2021 Nov 18; 138(20): 1928–1938(1);
Aanvullende opmerkingen	Er loopt een gerandomiseerde dubbel blinde fase 3 studie: A Phase 3 Study of Danicopan (ALXN2040) as Add-on Therapy to a C5 Inhibitor (Eculizumab or Ravulizumab) in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Clinically Evident Extravascular Hemolysis (EVH)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	13 - 74 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	(1) Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris; (2) Kulasekararaj et al 2019 Blood
Aanvullende opmerkingen	In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016, 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat van 2017 t/m 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in de budget impact analyse bij jaar 1 uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken (1). Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Van patiënten met PNH die worden behandeld met eculizumab (83%) en ravulizumab (88%) hebben geen transfusie behoefte meer (2). Er wordt daardoor verwacht dat er ongeveer 13 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Patiëntvolume

13 - 74

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

(1) Pakketadvies ravulizumab Zorginstituut https://www.zorginstituutnederland.nl/publicaties/adviezen/2021/12/15/pakketadvies-ravulizumab-ultomiris; (2) Kulasekararaj et al 2019 Blood

Aanvullende opmerkingen

In de Nederlandse PNH registratie (onderdeel van de internationale PNH registratie) zijn tot begin 2016, 125 patiënten geïncludeerd. Van deze patiënten werd ongeveer de helft behandeld met een C5-complementremmer, te weten eculizumab. Om een schatting te maken van het aantal PNH patiënten dat gebruik zal maken van ravulizumab, wordt gekeken naar het aantal gebruikers van eculizumab. Op basis van declaratiedata van het Zorginstituut is gebleken dat van 2017 t/m 2020 het aantal PNH patiënten dat eculizumab gebruikte schommelde tussen 70 en 79 patiënten per jaar met een gemiddelde van 74 patiënten. Er was geen stijgende of dalende trend zichtbaar in het aantal patiënten dat eculizumab gebruikte. Om deze reden wordt er in de budget impact analyse bij jaar 1 uitgegaan van 74 PNH patiënten die eculizumab gebruiken (1). Het gaat hierbij om zowel volwassenen als kinderen. Van patiënten met PNH die worden behandeld met eculizumab (83%) en ravulizumab (88%) hebben geen transfusie behoefte meer (2). Er wordt daardoor verwacht dat er ongeveer 13 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Als monotherapie in plaats van als add-on bij C5-remming.
Aanvullende opmerkingen	Dit zou de kosten van de patiënt in totaal verminderen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.