Crovalimab

Uitgebreide indicatie	Piasky as monotherapy is indicated for the treatment of adult and paediatric patients 12 years of age or older with a weight of 40 kg and above with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): - In patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity. - In patients who are clinically stable after having been treated with a complement component 5 (C5) inhibitor for at least the past 6 months.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten	1.060.200,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Crovalimab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Piasky as monotherapy is indicated for the treatment of adult and paediatric patients 12 years of age or older with a weight of 40 kg and above with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): - In patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity. - In patients who are clinically stable after having been treated with a complement component 5 (C5) inhibitor for at least the past 6 months.
Merknaam	Piasky
Fabrikant	Roche
Portfoliohouder	Roche
Werkingsmechanisme	Complementsysteemremming
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Complement C5 inhibitor.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Juni 2023
Verwachte registratie	Augustus 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie juni 2024 en geregistreerd in augustus 2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	C5-complementremmers eculizumab of ravulizumab. Daarnaast ook andere complementremmers zoals pegcetacoplan en in de toekomst mogelijk iptacopan en danicopan.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De klinische fase 3 trials COMMODORE 2 trial (NCT04434092) en COMMODORE 1 trial (NCT04432584) hebben laten zien dat crovalimab toegepast kan worden bij PNH bij patiënten die respectievelijk nog niet of al wel met eculizumab werden behandeld. Het lijkt er op dat crovalimab gepositioneerd wordt als vervanger van eculizumab (mogelijk deels ook voor de andere complementremmers, hoewel die niet geheel hetzelfde indicatiegebied hebben). De commodore 3 studie (Am J Hem 2023) heeft laten zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld. Of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker. Het heeft daarnaast het voordeel dat het één keer per maand als subcutane injectie gegeven wordt.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 4 weken
Dosis per toediening	340 mg -1020 mg
Bronnen	NCT04654468; NCT04432584; NCT04434092

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	3 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies eculizumab
Aanvullende opmerkingen	PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Er wordt verwacht dat crovalimab ingezet zal worden bij de patiënten die falen op eculizumab. In 2022 waren er ongeveer 78 gebruikers van eculizumab met de indicatie PNH. 3% van de gebruikers faalt over het algemeen op eculizumab. Dit betekent dat er 3 patiënten verwacht worden. De commodore 3 studie laat echter zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld, dus of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker.

Patiëntvolume

3

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies eculizumab

Aanvullende opmerkingen

PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Er wordt verwacht dat crovalimab ingezet zal worden bij de patiënten die falen op eculizumab. In 2022 waren er ongeveer 78 gebruikers van eculizumab met de indicatie PNH. 3% van de gebruikers faalt over het algemeen op eculizumab. Dit betekent dat er 3 patiënten verwacht worden. De commodore 3 studie laat echter zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld, dus of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 353.400,00
Bronnen	NICE (1); Piasky EPAR (2)
Aanvullende opmerkingen	In het Verenigd Koninkrijk is de lijstprijs £9.500 voor een 340 mg flacon (excl. BTW) (1). Omgerekend is dit ~€11.400. Uitgaande van het behandelschema voor iemand die tussen de 40 en 100 kg weegt (2), kost een jaarbehandeling Piasky €353.400.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	1.060.200,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

1.060.200,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Atypical Haemolytic Uraemic Syndrome; Guillain-Barre syndrome
Bronnen	Adis Insight (fase 3)

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.