Crovalimab

Extended indication	Piasky as monotherapy is indicated for the treatment of adult and paediatric patients 12 years of age or older with a weight of 40 kg and above with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): - In patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity. - In patients who are clinically stable after having been treated with a complement component 5 (C5) inhibitor for at least the past 6 months.
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Total cost	1,060,200.00
Registration phase	Registered

Product

Active substance	Crovalimab
Domain	Cardiovascular diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Other non-oncological hematological medications
Extended indication	Piasky as monotherapy is indicated for the treatment of adult and paediatric patients 12 years of age or older with a weight of 40 kg and above with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH): - In patients with haemolysis with clinical symptom(s) indicative of high disease activity. - In patients who are clinically stable after having been treated with a complement component 5 (C5) inhibitor for at least the past 6 months.
Proprietary name	Piasky
Manufacturer	Roche
Portfolio holder	Roche
Mechanism of action	Complement inhibitor
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	Complement C5 inhibitor.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	June 2023
Expected Registration	August 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie juni 2024 en geregistreerd in augustus 2024

Therapeutic value

Current treatment options	C5-complementremmers eculizumab of ravulizumab. Daarnaast ook andere complementremmers zoals pegcetacoplan en in de toekomst mogelijk iptacopan en danicopan.
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Substantiation	De klinische fase 3 trials COMMODORE 2 trial (NCT04434092) en COMMODORE 1 trial (NCT04432584) hebben laten zien dat crovalimab toegepast kan worden bij PNH bij patiënten die respectievelijk nog niet of al wel met eculizumab werden behandeld. Het lijkt er op dat crovalimab gepositioneerd wordt als vervanger van eculizumab (mogelijk deels ook voor de andere complementremmers, hoewel die niet geheel hetzelfde indicatiegebied hebben). De commodore 3 studie (Am J Hem 2023) heeft laten zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld. Of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker. Het heeft daarnaast het voordeel dat het één keer per maand als subcutane injectie gegeven wordt.
Frequency of administration	1 times every 4 weeks
Dosage per administration	340 mg -1020 mg
References	NCT04654468; NCT04432584; NCT04434092

Expected patient volume per year

Patient volume	3 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies eculizumab
Additional remarks	PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Er wordt verwacht dat crovalimab ingezet zal worden bij de patiënten die falen op eculizumab. In 2022 waren er ongeveer 78 gebruikers van eculizumab met de indicatie PNH. 3% van de gebruikers faalt over het algemeen op eculizumab. Dit betekent dat er 3 patiënten verwacht worden. De commodore 3 studie laat echter zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld, dus of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker.

Patient volume

3

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

AA&PNH contactgroep; GIPdatabank; ZIN advies eculizumab

Additional remarks

PNH wordt jaarlijks bij 40 tot 80 mensen vastgesteld in Nederland. Er wordt verwacht dat crovalimab ingezet zal worden bij de patiënten die falen op eculizumab. In 2022 waren er ongeveer 78 gebruikers van eculizumab met de indicatie PNH. 3% van de gebruikers faalt over het algemeen op eculizumab. Dit betekent dat er 3 patiënten verwacht worden. De commodore 3 studie laat echter zien dat het effectief is in patiënten die niet eerder zijn behandeld, dus of het alleen zal worden toegepast in patiënten die falen op eculizumab is onzeker.

Expected cost per patient per year

Cost	< 353,400.00
References	NICE (1); Piasky EPAR (2)
Additional remarks	In het Verenigd Koninkrijk is de lijstprijs £9.500 voor een 340 mg flacon (excl. BTW) (1). Omgerekend is dit ~€11.400. Uitgaande van het behandelschema voor iemand die tussen de 40 en 100 kg weegt (2), kost een jaarbehandeling Piasky €353.400.

Potential total cost per year

Total cost	1,060,200.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,060,200.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Atypical Haemolytic Uraemic Syndrome; Guillain-Barre syndrome
References	Adis Insight (fase 3)

Other information

There is currently no futher information available.