Crizanlizumab

Uitgebreide indicatie	Adakveo is indicated for the prevention of recurrent vaso occlusive crises (VOCs) in sickle cell disease patients aged 16 years and older. It can be given as an add on therapy to hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) or as monotherapy in patients for whom HU/HC is inappropriate or inadequate.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	7.087.500,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Crizanlizumab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Adakveo is indicated for the prevention of recurrent vaso occlusive crises (VOCs) in sickle cell disease patients aged 16 years and older. It can be given as an add on therapy to hydroxyurea/hydroxycarbamide (HU/HC) or as monotherapy in patients for whom HU/HC is inappropriate or inadequate.
Merknaam	Adakveo
Fabrikant	Novartis
Werkingsmechanisme	Vasodilator
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Concentraat voor oplossing voor infusie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Kennis- & expertisecentra voor de behandeling van sikkelcelziekte
Aanvullende opmerkingen	Anti-P-selectine monoklonaal antilichaam dat zich bindt aan P-selectine op endotheliale cellen en bloedplaatjes en voorkomt daarmee vaso-occlusie.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	Juni 2019
Verwachte registratie	Oktober 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA10). Positieve CHMP-opinie in juli 2020. In de sluis geplaatst voor de indicatie "preventie van afsluiting van bloedvaten bij sikkelcelziekte".

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Hydroxyurea, bloedtransfusies
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Crizanlizumab helpt pijnaanvallen te voorkomen. Grofweg halveert het aantal pijnaanvallen met het gebruik van dit middel dat effect is additief op het effect van Hydrea. Het zal dus vooral van toepassing zijn op de patiënten met frequente pijnaanvallen gezien de intraveneuze toediening. Wat het effect op orgaanschade zal zijn (osteonecrose, leverschade en mogelijk nierschade) is nog niet duidelijk. De SUSTAIN studie liet voordeel zien van crizanlizumab boven placebo. Het percentage van crizanlizumab-behandelde patiënten (5mg/kg) dat geen vaso-occlusieve crisis (VOC) kreeg was hoger (36% versus 17%, P = .010); 2). Daarnaast was er een 45% reductie in de mediane jaarlijkse rate van VOC's die medische hulp nodig hadden in patiënten met of zonder hydrea (1.63 versus 2.98, P = .010); 3) en er was een drievoudig langere tijd tot de eerste VOC (4.07 versus 1.38 maanden, P < .001).
Toedieningsfrequentie	1 maal per 4 weken
Dosis per toediening	5,0 mg/kg
Bronnen	Fabrikant; Ataga et al. N Engl J Med 2017; 376:429-439; expertopinie; NCT01895361)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 150 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.
Aanvullende opmerkingen	Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. De inschatting is dat maximaal 10% van de 1.500 volwassenen in aanmerking zou kunnen komen voor behandeling met crizanlizumab (150 patiënten).

Patiëntvolume

< 150

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

JWR Sins. Proefschrift. UVA 2017; Peters. Arch Dis Child. 2010 Oct;95(10):822-5; Richtlijn behandeling sikkelcelziekte. Oktober 2017.

Aanvullende opmerkingen

Er zijn in Nederland naar schatting circa 2.500 patiënten met sikkelcelziekte, waarvan 60% (=1.500) volwassenen. Hiervan heeft 15% meer dan 1 vaso-occlusive crisis (VOC) per jaar. De inschatting is dat maximaal 10% van de 1.500 volwassenen in aanmerking zou kunnen komen voor behandeling met crizanlizumab (150 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	45.500,00 - 49.000,00
Bronnen	Fabrikant; GIP-databank
Aanvullende opmerkingen	Uitgaande van een gemiddelde lijstprijs van €3.500 per infuus, komen de kosten per patiënt per jaar uit op maximaal €49.000 voor het eerste jaar (14 infusies) en maximaal €45.500 voor alle volgende jaren (13 infusies). De lijstprijs per vial betreft €1.150 (100mg crizanlizumab). In de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement is overeengekomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	7.087.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

7.087.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	SCD bij kinderen
Bronnen	Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.