Vouw alle secties open

Copper histidine

Uitgebreide indicatie Menkes kinky hair syndrome.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Copper histidine
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie Menkes kinky hair syndrome.
Fabrikant Cyprium
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Cyprium Therapeutics

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Registratieaanvraag is bij de FDA al in behandeling.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties De huidige behandelopties voor kinderen met Menkes zijn enkel symptomatisch; tegen de epilepsie kunnen medicijnen helpen.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Op dit moment zijn er nog geen overtuigende effectiviteitsdata in peer reviewed tijdschriften gepubliceerd. Uit drie verschillende artikelen uit een stuk van de NHS blijkt wel dat vroege behandeling met koper histidine (bij patiënten jonger dan1 maand oud) de overleving verhoogd van 62,5% tot 92%. Voor patiënten die later behandeling ontvangen, werd een overleving van 8,3% tot 50% gerapporteerd. Een van de drie studies rapporteerde daarnaast dat patiënten (jonger dan 1 maand oud) een statistisch significante verbetering hadden op neurologische ontwikkeling in vier verschillende gebieden vergeleken met patiënten die pas later een behandeling kregen.
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 250 micrograms
Bronnen NCT00811785; Kaler et al. Neonatal diagnosis and treatment of Menkes disease. 2018; Kaler. Neurodevelopment and brain growth in classic Menkes disease is influenced by age and symptomatology at initiation of copper treatment. 2004; Vairo et al. A systematic review and evidence-based guideline for diagnosis and treatment of Menkes disease. 2019;

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen orpha.net (1); Expert opinie(2);
Aanvullende opmerkingen Prevalentie bij de geboorte wordt geschat op 1 op de 300.000 in Europa. De aandoening is X-gebonden en treft dus hoofdzakelijk mannen. (1) De diagnose moet snel gesteld worden om behandeling te starten. De overlevingskans is klein en er wordt voor Nederland verwacht dat er ieder jaar mogelijk één incidente patiënt in aanmerking zal komen (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.