Vouw alle secties open

Cipaglucosidase alfa

Pombiliti

Uitgebreide indicatie Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is een langdurige enzymsubstitutietherapie, gebruikt in combinatie
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Cipaglucosidase alfa
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is een langdurige enzymsubstitutietherapie, gebruikt in combinatie met de enzymstabilisator miglustat, voor de behandeling van volwassenen met op late-onset ziekte van Pompe (acid α‑glucosidase [GAA] deficientie).
Merknaam Pombiliti
Fabrikant Amicus
Portfoliohouder Amicus
Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Erasmus Rotterdam
Aanvullende opmerkingen Combinatie therapie: Cipaglucosidase alfa: IV infusion Enzyme replacement therapy miglustat: Oral capsule Enzyme stabilizer

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
ATMP Nee
Indieningsdatum November 2021
Verwachte registratie Maart 2023
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve opinie december 2022. Cipaglucosidase alfa is in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Op verzoek van de minister voor Medische Zorg beoordeelt Zorginstituut Nederland of cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Start beoordeling dossier in maart 2024. Datum publicatie advies is nog niet bekend.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Alglucosidase alfa
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde voor een subgroep

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen van alglucosidase alfa op cipaglucosidase. Er is geen directe vergelijking tussen cipaglucosidase en avalglucosidase alfa.
Behandelduur levenslang
Toedieningsfrequentie 1 maal per 2 weken
Dosis per toediening ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: 195/260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion
Bronnen Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial" Schoser et al Lancet Neurology 2021 20 12 1027-1037 (NCT03729362)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen GIPdatabank.nl
Aanvullende opmerkingen In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten > 467.000,00
Bronnen GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Studies ongoing for license extension into paediatric LOPD and IOPD patients.
Bronnen A Study to Evaluate the Safety, Efficacy, PK, PD and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in IOPD Subjects Aged 0 to <18 (ROSSELLA) ClinicalTrials.gov ID NCT04808505 ZIP Study-OL Study of Safety, PK, Efficacy, PD, Immunogenicity of ATB200/AT2221 in Pediatrics Aged 0 to < 18 y.o. w/LOPD ClinicalTrials.gov ID NCT03911505

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.