Extended indication Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is een langdurige enzymsubstitutietherapie, gebruikt in combinatie
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Registration phase Registered

Product

Active substance Cipaglucosidase alfa
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is een langdurige enzymsubstitutietherapie, gebruikt in combinatie met de enzymstabilisator miglustat, voor de behandeling van volwassenen met op late-onset ziekte van Pompe (acid α‑glucosidase [GAA] deficientie).
Proprietary name Pombiliti
Manufacturer Amicus
Portfolio holder Amicus
Mechanism of action Other, see general comments
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Erasmus Rotterdam
Additional remarks Combinatie therapie: Cipaglucosidase alfa: IV infusion Enzyme replacement therapy miglustat: Oral capsule Enzyme stabilizer

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
ATMP No
Submission date November 2021
Expected Registration March 2023
Orphan drug No
Registration phase Registered
Additional remarks Positieve opinie december 2022. Cipaglucosidase alfa is in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van geneeskundige behandelingen. Op verzoek van de minister voor Medische Zorg beoordeelt Zorginstituut Nederland of cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) in combinatie met miglustat (Opfolda®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Start beoordeling dossier in maart 2024. Datum publicatie advies is nog niet bekend.

Therapeutic value

Current treatment options Alglucosidase alfa
Therapeutic value Possible added value for a subgroup
Substantiation In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen van alglucosidase alfa op cipaglucosidase. Er is geen directe vergelijking tussen cipaglucosidase en avalglucosidase alfa.
Duration of treatment lifetime
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: 195/260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion
References Safety and efficacy of cipaglucosidase alfa plus miglustat versus alglucosidase alfa plus placebo in late-onset Pompe disease (PROPEL): an international, randomised, double-blind, parallel-group, phase 3 trial" Schoser et al Lancet Neurology 2021 20 12 1027-1037 (NCT03729362)

Expected patient volume per year

References GIPdatabank.nl
Additional remarks In 2018 waren er 129 gebruikers van Myozyme (alglucosidase alfa). Het aantal nieuw gediagnosticeerde patiënten met de ziekte van Pompe is heel beperkt. De verwachting was gegeven de indicatie dat patiënten die nu alglucosidase alfa krijgen naar verwachting overstappen naar avalglucosidase alfa. Het gebruik van cipaglucosidase alfa / miglustat wordt vooralsnog laag ingeschat.

Expected cost per patient per year

Cost > 467,000.00
References GIPdatabank
Additional remarks De fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is. In 2018 werd er gemiddeld €467.224 vergoed voor alglucosidase. Indien deze nieuwere vorm beter werkt is de verwachting dat dit meer zal kosten.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Studies ongoing for license extension into paediatric LOPD and IOPD patients.
References A Study to Evaluate the Safety, Efficacy, PK, PD and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in IOPD Subjects Aged 0 to <18 (ROSSELLA) ClinicalTrials.gov ID NCT04808505 ZIP Study-OL Study of Safety, PK, Efficacy, PD, Immunogenicity of ATB200/AT2221 in Pediatrics Aged 0 to < 18 y.o. w/LOPD ClinicalTrials.gov ID NCT03911505

Other information

There is currently no futher information available.