| Huidige behandelopties |
Alglucosidase alfa |
| Therapeutische waarde |
Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
|
| Onderbouwing |
In de PROPEL trial (NCT03729362) is er geen significant voordeel in vergelijking met alglucosidase voor de gehele groep Pompe patiënten op het primaire eindpunt 6 minuten looptest (6MWT). Deze groep bestond uit patiënten die geswitcht zijn en naïeve patiënten. In de switch groep was er wel een significant voordeel (16,9 meter toename in 6MWT), in de naïeve groep niet. Mogelijk is er een subgroep die wel profiteert, dit is nog onduidelijk. Er wordt vooralsnog verwacht dat patiënten zullen overstappen op avalglucosidase, echter is er nog geen directe vergelijking tussen deze middelen. |
| Behandelduur |
levenslang |
| Toedieningsfrequentie |
1 maal per 2 weken |
| Dosis per toediening |
ATB200: Dosing Regimen: 20 mg/kg administered every other week. AT2221: Dosing Regimen: Up to 260 mg administered QOW, 1 hour prior to ATB200 IV infusion |
| Bronnen |
NCT03729362
PROPEL Study - A Study Comparing ATB200/AT2221 With Alglucosidase/Placebo in Adult Subjects With LOPD |