Vouw alle secties open

JNJ-4528

Uitgebreide indicatie Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteas
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 16.250.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof JNJ-4528
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Multipel Myeloom
Uitgebreide indicatie Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.​
Fabrikant Janssen
Werkingsmechanisme CAR-T therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum Mei 2021
Verwachte registratie December 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Fabrikant verwacht indiening in de eerste helft van 2021 en registratie in 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er is nog onvoldoende data beschikbaar om de therapeutische waarde van JNJ-4528 in vergelijking met idecabtagene vicleucel en chemotherapeutische regimes te kunnen bepalen. Hiervoor zullen eerst de langere termijn data van de CARTITIUDE en de KarMMa studie moeten volgen. De eerste data van de CARTITUDE fase 1b studie laten een ORR van 100% zien met een 86% van de patiënten met een stringente CR. De PFS bij 9 maanden was 86%. Echter de mediane follow up is slechts 11.5 maanden.
Behandelduur eenmalig
Bronnen phase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen expert opinie
Aanvullende opmerkingen Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 320.000,00 - 330.000,00
Bronnen https://icer-review.org/announcements/icer-to-assess-car-t-cell-therapies-for-multiple-myeloma/
Aanvullende opmerkingen Nog geen prijs bekend. Wel volgt er volgend jaar een ICER rapport over de waarde van dit product. Huidige inschatting op basis van andere CAR-T behandelingen tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

16.250.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee
Bronnen adisinsight

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.