JNJ-4528

Extended indication	Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	16,250,000.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	JNJ-4528
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Multiple Myeloma
Extended indication	Adult patients with relapsed or refractory multiple myeloma, whose prior regimens included a proteasome inhibitor, an immunomodulatory agent and an anti-CD38 antibody and who had disease progression on the last regimen.
Manufacturer	Janssen
Mechanism of action	CAR-T therapy
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
ATMP	Yes
Submission date	May 2021
Expected Registration	December 2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Fabrikant verwacht indiening in de eerste helft van 2021 en registratie in 2022.

Therapeutic value

Current treatment options	Chemotherapie combinaties en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Er is nog onvoldoende data beschikbaar om de therapeutische waarde van JNJ-4528 in vergelijking met idecabtagene vicleucel en chemotherapeutische regimes te kunnen bepalen. Hiervoor zullen eerst de langere termijn data van de CARTITIUDE en de KarMMa studie moeten volgen. De eerste data van de CARTITUDE fase 1b studie laten een ORR van 100% zien met een 86% van de patiënten met een stringente CR. De PFS bij 9 maanden was 86%. Echter de mediane follow up is slechts 11.5 maanden.
Duration of treatment	one-off
References	phase Ib/II CARTITUDE-1 trial (NCT03548207).

Expected patient volume per year

Patient volume	< 50 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	expert opinie
Additional remarks	Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Patient volume

< 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

expert opinie

Additional remarks

Gezien de vele behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost	320,000.00 - 330,000.00
References	https://icer-review.org/announcements/icer-to-assess-car-t-cell-therapies-for-multiple-myeloma/
Additional remarks	Nog geen prijs bekend. Wel volgt er volgend jaar een ICER rapport over de waarde van dit product. Huidige inschatting op basis van andere CAR-T behandelingen tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000).

Potential total cost per year

Total cost	16,250,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

16,250,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use	No
References	adisinsight

Indication extension

Indication extension	No
References	AdisInsight

Other information

There is currently no futher information available.