Ciltacabtagene autoleucel

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma, who have received at least 1 prior therapy, including an IMiD and a PI, have demonstrated disease progression on or after the last therapy and are refractory to lenalidomide
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	192.360.000,00
Registratiefase	Geregistreerd

Product

Werkzame stof	Ciltacabtagene autoleucel
Domein	Hematologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Multipel Myeloom
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma, who have received at least 1 prior therapy, including an IMiD and a PI, have demonstrated disease progression on or after the last therapy and are refractory to lenalidomide
Merknaam	Carvykti
Fabrikant	Janssen
Werkingsmechanisme	CAR-T therapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Autologe humane T cellen die ex-vivo genetisch gemodificeerd zijn met een lentivirale vector die codeert voor een chimeric antigen receptor (CAR) tegen het B-cell maturation antigen (BCMA).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Ja
Indieningsdatum	Maart 2023
Verwachte registratie	April 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie februari 2024. Zorginstituut Nederland beoordeelt opnieuw of ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel; Carvykti®) vergoed kan worden. Publicatie advies wordt verwacht in december 2024.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Chemotherapie combinaties DPd - PVd en DKd - IsaKd en in de toekomst mogelijk Idecabtagene vicleucel.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De resultaten van de Cartitude-4 studie zijn recent gepubliceerd in de NEJM (N Engl J Med 2023;389:335-47). Het betrof een gerandomiseerde studie in LEN-refractaire patiënten na 1-3 lijnen voorgaande therapie; carvykti versus best standard of care. Er is een duidelijke therapeutische meerwaarde; PFS HR 0,26 - 95%CI 0.18-0,38) niet bereikt versus 11,8. Na 12 maanden waren respectievelijk 75,9% versus 48,6 % van de patiënten vrij van progressie. Het PFS voordeel was onafhankelijk van aantal en type voorbehandelingen. Controle groep behandeld met DPd en PVd, nu is tevens DKd en IsaKd beschikbaar met een langere PFS dan DPd, echter in de studies met DKd en IsaKd was slechts 30% LEN refractair. In Nederland zal pas na behandeling overgegaan worden tot CAR-T behandeling en er is een duidelijk meerwaarde tegenover dan PVd.
Behandelduur	eenmalig
Dosis per toediening	Carvykti zal beschikbaar zijn als 3.2 x 10⁶ tot 1.0 x 10⁸ cellen dispersie voor infusie.
Bronnen	NCT04181827; https://www.janssenscience.com/products/carvykti/medical-content/carvykti-cartitude4-mmy3002-study

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 458 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	IKNL. Het multipel myeloom in Nederland 2014-2017 (1); https://iknl.nl/kankersoorten/hemato-oncologie/nkr-cijfers/mm (2)
Aanvullende opmerkingen	In de periode 2014 tot 2018 werden 6.361 patiënten nieuw gediagnosticeerd met multipel myeloom (MM). Dit komt overeen met 1.272 patiënten per jaar (1). Alleen patiënten jonger dan 70 jaar komen in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie (ASCT). Overigens zullen er ook patiënten ouder dan 70 jaar CAR-T cel therapie kunnen ondergaan, maar dat zal een klein aantal zijn. Dit geldt voor naar schatting de helft van deze groep. Dat komt neer op 636 patiënten. In 2016 kreeg van de patiënten die in aanmerking kwamen voor een ASCT 91,2% een behandeling. Dit komt neer op 580 patiënten (2). Na een ASCT in de eerste lijn van de behandeling krijg 79% een tweedelijns behandeling, wat neerkomt op 458 patiënten.

Patiëntvolume

< 458

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

IKNL. Het multipel myeloom in Nederland 2014-2017 (1); https://iknl.nl/kankersoorten/hemato-oncologie/nkr-cijfers/mm (2)

Aanvullende opmerkingen

In de periode 2014 tot 2018 werden 6.361 patiënten nieuw gediagnosticeerd met multipel myeloom (MM). Dit komt overeen met 1.272 patiënten per jaar (1). Alleen patiënten jonger dan 70 jaar komen in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie (ASCT). Overigens zullen er ook patiënten ouder dan 70 jaar CAR-T cel therapie kunnen ondergaan, maar dat zal een klein aantal zijn. Dit geldt voor naar schatting de helft van deze groep. Dat komt neer op 636 patiënten. In 2016 kreeg van de patiënten die in aanmerking kwamen voor een ASCT 91,2% een behandeling. Dit komt neer op 580 patiënten (2). Na een ASCT in de eerste lijn van de behandeling krijg 79% een tweedelijns behandeling, wat neerkomt op 458 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 420.000,00
Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	192.360.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

192.360.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.