Vouw alle secties open

Cannabidiol

Zygel

Uitgebreide indicatie Children and Adolescents With Fragile X Syndrome aged 3 to < 18 years.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 16.800.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Cannabidiol
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie Children and Adolescents With Fragile X Syndrome aged 3 to < 18 years.
Merknaam Zygel
Fabrikant Zynerba pharmaceuticals
Werkingsmechanisme Cannabidoïde
Toedieningsweg Transdermaal
Toedieningsvorm Gel
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
ATMP Nee
Indieningsdatum 2023
Verwachte registratie 2024
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Verwachte indieningsdatum op basis van primary completion datum fase 3 studie in juni 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Er is op dit moment geen behandeling voor Fragile X syndroom zelf. Medicatie die wordt gegeven is om symptomen te bestrijden (anti-epileptica, corticosteroïden, glycopyrronium)
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er is nog te weinig te zeggen over de toegevoegde waarde van dit geneesmiddel. Uit een open-label studie fase 1-2 zou blijken dat er minder angst optreedt en verbetering van andere gedragsparameters plaats vindt. De fase 3 studie moet uitwijzen of er een echte meerwaarde voor de patiënt is.
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 125 -250mg
Bronnen NCT03614663; Berry-Kravis E, Hagerman R, Budimirovic D, et al. A randomized, controlled trial of ZYN002 cannabidiol transdermal gel in children and adolescents with fragile X syndrome (CONNECT-FX). Journal of Neurodevelopmental Disorders. 2022 Nov;14(1):56. DOI: 10.1186/s11689-022-09466-6. PMID: 36434514; PMCID: PMC9700889.
Aanvullende opmerkingen ZYN002 supplied as a transdermal gel. Patients weighing less than or equal to 35kg will be randomized to receive 125mg CBD. Patients weighing greater than 35kg will be randomized to receive 250mg CBD.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 600

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NHG (1); CBS (2)
Aanvullende opmerkingen De prevalentie van het fragiele X syndroom is tussen de één op 4.000 voor mannen en één op 6.000 voor vrouwen (1). Dit betekent dat er 3.400 patiënten in Nederland zijn met deze aandoening. Waarvan er ongeveer 600 patiënten binnen de leeftijd van 3 tot 18 jaar zijn (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 28.000,00
Bronnen https://www.evaluate.com/vantage/articles/interviews/zynerba-hopes-crack-fragile-x-last
Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan Zygel op de markt in de Verenigde Staten te brengen voor een prijs van $30.000 per patiënt per jaar. De prijs in Nederland is nog niet bekend.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

16.800.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adisinsight
Aanvullende opmerkingen Geen lopende fase 3 studie.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.