Vouw alle secties open

Cannabidiol

Epidyolex

Uitgebreide indicatie Epidyolex is indicated for use as adjunctive therapy of seizures associated with tuberous sclerosis
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 27.405.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Cannabidiol
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Epilepsie
Uitgebreide indicatie Epidyolex is indicated for use as adjunctive therapy of seizures associated with tuberous sclerosis complex (TSC) for patients 2 years of age and older.
Merknaam Epidyolex
Fabrikant GW Pharmaceuticals
Werkingsmechanisme Cannabidoïde
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Oplossing
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum A small-molecule cannabinoid compound

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum April 2020
Verwachte registratie April 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in februari 2021.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Anti-epileptica
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De therapeutische waarde lijkt op basis van de fase 3 studie aanzienlijk, echter is de invloed van de geneesmiddelinteractie mogelijk zorgelijk. Cannabidiol remt onder andere CYP3A4 en CYP2C9, wat respectievelijk clobazam en valproaat metaboliseert. Deze middelen zijn in de fase 3 trial door 45% en 27% van de patiënten gebruikt.
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 25-50 mg/kg/dag
Bronnen NCT02544763

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

559 - 1.331

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Brochure Tubereuze Sclerose Complex, NHG 2014 Chu-Shore, C., Major, P., Camposano, S., Muzykewicz, D., & Thiele, E. (2009). The natural history of epilepsy in tuberous sclerosis complex. Epilepsia, 51(7), 1236-1241.
Aanvullende opmerkingen Naar schatting zijn er in Nederland ongeveer 1.500-2.500 patiënten met TSC. Ongeveer 70%-80% hiervan vertoont epileptische aanvallen (1.050-2.000). Alleen patiënten met refractaire epilepsie zullen in aanmerking komen voor deze behandeling. ''85.2% had a history of seizure'' en ''Of epilepsy patients, 62,5% developed refractory epilepsy'' (Chu-Shore et al, 2009). Dit komt neer op 85,2% van 1.050-2.500 is 895-2.130, waarvan 62,5% is een totaal van 559-1.331 patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 29.000,00
Bronnen FiercePharma
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de lijstprijs gesteld op $32.500 (is omgerekend ongeveer €29.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

27.405.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Rett syndroom
Bronnen Website GW pharmaceuticals

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.