Canakinumab

Uitgebreide indicatie	Syndroom van Schnitzler
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	628.380,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Canakinumab
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Syndroom van Schnitzler
Merknaam	Ilaris
Fabrikant	Novartis
Werkingsmechanisme	Interleukineremmer
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	human IgGκ monoclonal antibody targeting IL-1β

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Augustus 2021
Verwachte registratie	Juni 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen geregistreerde behandeling beschikbaar. In de praktijk wordt vaak gebruik gemaakt van NSAID's, colchicine, corticosteroïden, anti IL-1-remmers
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Off-label wordt er momenteel al behandeld met IL-1 remmers, aangezien er nog geen geneesmiddel is geregistreerd voor Schnitzler Syndroom. Vaak wordt anakinra ingezet. Er wordt echter verwacht dat canakinumab minder belastend zal zijn voor de patiënt. De follow-up van de studie duurde 253 maanden. Een complete respons werd in 58,6% van de patiënten gevonden; alle andere patiënten hadden een gedeeltelijke respons. De kosten van canakinumab bedragen op dit moment fors meer dan dat van anakinra.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per 8 weken
Dosis per toediening	150mg als standaard dosering. Uptitratie mogelijk bij een sub-optimale response
Bronnen	https://doi.org/10.1016/j.jaci.2019.12.909
Aanvullende opmerkingen	Data zijn gegenereerd middels een investigator initiated study. Vanwege het zeer zeldzame karakter van deze indicatie is een uitgebreid fase 3 programma niet mogelijk.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 9 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Expert opinie; http://dx.doi.org/10.1136/annrheumdis-2012-202192; https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=GB&Expert=37748
Aanvullende opmerkingen	Een Nederlandse studie uit 2012 uitgevoerd in Nijmegen rapporteerde dat er destijds 9 patiënten bekend waren in Nederland met Schnitzler. Schnitzler syndroom is een zeer zeldzame aandoening. Deze patiënten worden vooral in het academisch ziekenhuis te Nijmegen behandeld. De meeste data in de klinische studie zijn ook van deze Nederlandse patiënten afkomstig.

Patiëntvolume

< 9

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Expert opinie; http://dx.doi.org/10.1136/annrheumdis-2012-202192; https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=GB&Expert=37748

Aanvullende opmerkingen

Een Nederlandse studie uit 2012 uitgevoerd in Nijmegen rapporteerde dat er destijds 9 patiënten bekend waren in Nederland met Schnitzler. Schnitzler syndroom is een zeer zeldzame aandoening. Deze patiënten worden vooral in het academisch ziekenhuis te Nijmegen behandeld. De meeste data in de klinische studie zijn ook van deze Nederlandse patiënten afkomstig.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	> 69.820,00
Bronnen	G-standaard
Aanvullende opmerkingen	€10.741,52 per 150mg

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	628.380,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

628.380,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.