Vouw alle secties open

Burosumab

Crysvita

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of FGF23-related hypophosphataemia in tumour-induced os
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Burosumab
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of FGF23-related hypophosphataemia in tumour-induced osteomalacia (TIO) associated with phosphaturic mesenchymal tumours that cannot be curatively resected or localised in patients aged 1 year and over.
Merknaam Crysvita
Fabrikant Kyowa
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Burosumab is een humane monoclonale anti-FGF23 antistof.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Nee
Indieningsdatum Januari 2021
Verwachte registratie Januari 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De studie die nu gepubliceerd is toont dat bij 14 volwassenen met een TIO in 33% van de gevallen fracturen/pseudofracturen heelden na 144 weken (dus na een kleine 3 jaar). Verder was er pijnreductie en voelden patiënten zich gezonder. Inschatting vanuit de experts: het grootste deel van patiënten met een TIO kan waarschijnlijk gecureerd worden met betrekking tot de osteomalacie door verwijdering van de tumor (60-65%). Soms kan de tumor niet gevonden worden. In dat geval zou een behandeling kunnen worden gestart met fosfaat en vitamine D. Als dat ook geen uitkomst biedt dan kan behandeling met burosumab overwogen worden.
Bronnen J Bone Miner Res. 2021 Apr;36(4):627-635.
Aanvullende opmerkingen Dosering in klinische studie (NCT02304367): "Participants received burosumab at a starting dose of 0.3mg/kg administered subcutaneously (SC) every 4 weeks (Q4W). Doses may have been titrated up to a maximum of 2.0mg/kg every 2 weeks (Q2W) in order to achieve fasting peak serum phosphorus levels within the target range of 2.5 to 4.0mg/dL."

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182011, Calcif Tissue Int. 2021 Aug;109(2):147-156, https://asbmr.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/jbmr.4233.
Aanvullende opmerkingen De prevalente populatie met TIO is bijzonder gering: tussen 0.01 en 0.07 per 10.000. Dat komt neer op een prevalente populatie in Nederland tussen de 17 en 119. Slechts zo'n 40% kan niet gecureerd worden met verwijderen van de tumor en daar weer de helft van (schatting) kan uitkomen met fosfaat en vit D. Dat maakt het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deze behandeling de komende jaren bijzonder gering: maximaal 25 patiënten (prevalentie). Incidentie hooguit 5-6 per jaar maar zeer waarschijnlijk minder.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Prijs burosumab betreft € 3.692,91 per 10mg/ml FL 1ml (inclusief BTW). Er is een prijsarrangement voor dit middel afgesloten bij de huidig geregistreerde indicatie.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Bronnen Er worden nu ook studies gedaan naar andere vormen van hypofosfatemische rachitis en Epidermal Nevus Syndrome
Aanvullende opmerkingen clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.