Budesonide

Uitgebreide indicatie	Kinpeygo is indicated for the treatment of adults with a urine protein excretion-to-creatinine ratio (UPCR) ≥1.0 g/dayg (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0.8 g/g).
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep
Totale kosten	34.650.000,00
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie

Product

Werkzame stof	Budesonide
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Kinpeygo is indicated for the treatment of adults with a urine protein excretion-to-creatinine ratio (UPCR) ≥1.0 g/dayg (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0.8 g/g).
Merknaam	Kinpeygo
Fabrikant	Calliditas Therapeutics
Werkingsmechanisme	Immunosuppressie
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	alle universitaire centra (vooral Radboudumc & LUMC)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Oktober 2023
Verwachte registratie	Augustus 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Positieve CHMP-opinie
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie mei 2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Bij patiënten met hoog risico op progressieve ziekte adviseert de NFN gebruik van prednisolon . Op basis van de recente gegevens uit de TESTING studie lijkt een schema met lagere dosis de voorkeur te verdienen met een startdosis van 0,5 mg/kg/d (maximaal 40 mg) gedurende 2 maanden, gevolgd door een afbouwschema met reductie van de dosis met 5 tot 10 mg per maand. De behandelduur is 6 maanden. Bij snel progressief nierfunctieverlies kan een hogere dosis van 1mg/kg/d (maximaal 60mg) aangewezen zijn.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde voor een subgroep Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De NFN acht het zinvol om MMF of budesonide targeted-release toe te voegen, indien deelname aan een studie niet mogelijk is en er contra-indicaties zijn voor het gebruik van prednisolon. Gelet op de extrapoleerbaarheid van de data naar de Nederlandse situatie, lijkt er volgens de NFN een voorkeur te zijn voor budesonide targeted release boven MMF.
Bronnen	NCT03643965; - Concept NFN richtlijn IgA nefropathie 2024, die zeer binnenkort gepubliceerd zal worden op nefro.nl; - Barratt J. Results from part A of the multi-center, double-blind, randomized, placebo-controlled NefIgArd trial, which evaluated targeted-release formulation of budesonide for the treatment of primary immunoglobulin A nephropathy. Kidney Int. 2023;103(2):391–402; - Lafayette R. Efficacy and safety of a targeted-release formulation of budesonide in patients with primary IgA nephropathy (NefIgArd): 2-year results from a randomised phase 3 trial. The Lancet. 2023;402(10405):859–70.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	270 - 720 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Richtlijn Behandeling en Diagnostiek van IgA Nefropathie; Simon P, Ramee MP, Boulahrouz R et al: Epidemiologic data of primary glomerular diseases in western France. Kidney Int 66:905-908, 2004
Aanvullende opmerkingen	Alleen nieuwe (en bestaande) patiënten met IgA nefropathie met hoog risico op progressie van de ziekte in de vorm van verlies van nierfunctie komen in aanmerking voor slow release budesonide met name als er een contra-indicatie is tegen prednison (waaronder diabetes mellitus, obesitas, ernstige osteoporose, actieve peptische ulcera en psychiatrische ziekte). Hoog risico op progressie gedefinieerd als persisterende proteïnurie > 0.75-1.0 gram/dag ondanks maximaal verdraagbare RAAS blokkade in combinatie met SGLT2 remmer (en in toekomst wellicht ook nog endotheline A receptor antagonist). De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15 tot 40 gevallen per miljoen inwoners. (270 tot 720 patiënten). Er wordt geschat dat er een prevalente pool is van 2.000 patiënten waarvan waarschijnlijk ongeveer een kwart van de patiënten in aanmerking komt voor dit geneesmiddel.

Patiëntvolume

270 - 720

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Richtlijn Behandeling en Diagnostiek van IgA Nefropathie; Simon P, Ramee MP, Boulahrouz R et al: Epidemiologic data of primary glomerular diseases in western France. Kidney Int 66:905-908, 2004

Aanvullende opmerkingen

Alleen nieuwe (en bestaande) patiënten met IgA nefropathie met hoog risico op progressie van de ziekte in de vorm van verlies van nierfunctie komen in aanmerking voor slow release budesonide met name als er een contra-indicatie is tegen prednison (waaronder diabetes mellitus, obesitas, ernstige osteoporose, actieve peptische ulcera en psychiatrische ziekte). Hoog risico op progressie gedefinieerd als persisterende proteïnurie > 0.75-1.0 gram/dag ondanks maximaal verdraagbare RAAS blokkade in combinatie met SGLT2 remmer (en in toekomst wellicht ook nog endotheline A receptor antagonist). De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15 tot 40 gevallen per miljoen inwoners. (270 tot 720 patiënten). Er wordt geschat dat er een prevalente pool is van 2.000 patiënten waarvan waarschijnlijk ongeveer een kwart van de patiënten in aanmerking komt voor dit geneesmiddel.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 70.000,00
Bronnen	https://wchh.onlinelibrary.wiley.com/do/10.1002/psb.0010132
Aanvullende opmerkingen	In het VK is de lijstprijs £6.528 voor de behandeling van 30 dagen. Bij een behandeling van 9 maanden zullen de totale kosten ongeveer €70.000 bedragen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	34.650.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

34.650.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.