Budesonide

Extended indication	Kinpeygo is indicated for the treatment of adults with a urine protein excretion-to-creatinine ratio (UPCR) ≥1.0 g/dayg (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0.8 g/g).
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Total cost	34,650,000.00
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Budesonide
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Other chronic immune diseases
Extended indication	Kinpeygo is indicated for the treatment of adults with a urine protein excretion-to-creatinine ratio (UPCR) ≥1.0 g/dayg (or urine protein-to-creatinine ratio ≥0.8 g/g).
Proprietary name	Kinpeygo
Manufacturer	Calliditas Therapeutics
Mechanism of action	Immunosuppression
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Centre of expertise	alle universitaire centra (vooral Radboudumc & LUMC)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	October 2023
Expected Registration	August 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie mei 2024

Therapeutic value

Current treatment options	Bij patiënten met hoog risico op progressieve ziekte adviseert de NFN gebruik van prednisolon . Op basis van de recente gegevens uit de TESTING studie lijkt een schema met lagere dosis de voorkeur te verdienen met een startdosis van 0,5 mg/kg/d (maximaal 40 mg) gedurende 2 maanden, gevolgd door een afbouwschema met reductie van de dosis met 5 tot 10 mg per maand. De behandelduur is 6 maanden. Bij snel progressief nierfunctieverlies kan een hogere dosis van 1mg/kg/d (maximaal 60mg) aangewezen zijn.
Therapeutic value	Possible added value for a subgroup
Substantiation	De NFN acht het zinvol om MMF of budesonide targeted-release toe te voegen, indien deelname aan een studie niet mogelijk is en er contra-indicaties zijn voor het gebruik van prednisolon. Gelet op de extrapoleerbaarheid van de data naar de Nederlandse situatie, lijkt er volgens de NFN een voorkeur te zijn voor budesonide targeted release boven MMF.
References	NCT03643965; - Concept NFN richtlijn IgA nefropathie 2024, die zeer binnenkort gepubliceerd zal worden op nefro.nl; - Barratt J. Results from part A of the multi-center, double-blind, randomized, placebo-controlled NefIgArd trial, which evaluated targeted-release formulation of budesonide for the treatment of primary immunoglobulin A nephropathy. Kidney Int. 2023;103(2):391–402; - Lafayette R. Efficacy and safety of a targeted-release formulation of budesonide in patients with primary IgA nephropathy (NefIgArd): 2-year results from a randomised phase 3 trial. The Lancet. 2023;402(10405):859–70.

Expected patient volume per year

Patient volume	270 - 720 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Richtlijn Behandeling en Diagnostiek van IgA Nefropathie; Simon P, Ramee MP, Boulahrouz R et al: Epidemiologic data of primary glomerular diseases in western France. Kidney Int 66:905-908, 2004
Additional remarks	Alleen nieuwe (en bestaande) patiënten met IgA nefropathie met hoog risico op progressie van de ziekte in de vorm van verlies van nierfunctie komen in aanmerking voor slow release budesonide met name als er een contra-indicatie is tegen prednison (waaronder diabetes mellitus, obesitas, ernstige osteoporose, actieve peptische ulcera en psychiatrische ziekte). Hoog risico op progressie gedefinieerd als persisterende proteïnurie > 0.75-1.0 gram/dag ondanks maximaal verdraagbare RAAS blokkade in combinatie met SGLT2 remmer (en in toekomst wellicht ook nog endotheline A receptor antagonist). De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15 tot 40 gevallen per miljoen inwoners. (270 tot 720 patiënten). Er wordt geschat dat er een prevalente pool is van 2.000 patiënten waarvan waarschijnlijk ongeveer een kwart van de patiënten in aanmerking komt voor dit geneesmiddel.

Patient volume

270 - 720

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Richtlijn Behandeling en Diagnostiek van IgA Nefropathie; Simon P, Ramee MP, Boulahrouz R et al: Epidemiologic data of primary glomerular diseases in western France. Kidney Int 66:905-908, 2004

Additional remarks

Alleen nieuwe (en bestaande) patiënten met IgA nefropathie met hoog risico op progressie van de ziekte in de vorm van verlies van nierfunctie komen in aanmerking voor slow release budesonide met name als er een contra-indicatie is tegen prednison (waaronder diabetes mellitus, obesitas, ernstige osteoporose, actieve peptische ulcera en psychiatrische ziekte). Hoog risico op progressie gedefinieerd als persisterende proteïnurie > 0.75-1.0 gram/dag ondanks maximaal verdraagbare RAAS blokkade in combinatie met SGLT2 remmer (en in toekomst wellicht ook nog endotheline A receptor antagonist). De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15 tot 40 gevallen per miljoen inwoners. (270 tot 720 patiënten). Er wordt geschat dat er een prevalente pool is van 2.000 patiënten waarvan waarschijnlijk ongeveer een kwart van de patiënten in aanmerking komt voor dit geneesmiddel.

Expected cost per patient per year

Cost	< 70,000.00
References	https://wchh.onlinelibrary.wiley.com/do/10.1002/psb.0010132
Additional remarks	In het VK is de lijstprijs £6.528 voor de behandeling van 30 dagen. Bij een behandeling van 9 maanden zullen de totale kosten ongeveer €70.000 bedragen.

Potential total cost per year

Total cost	34,650,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

34,650,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.