Vouw alle secties open

Botaretigene sparoparvovec

Uitgebreide indicatie Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-m
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Botaretigene sparoparvovec
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Fabrikant Janssen
Portfoliohouder Janssen
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Subretinaal
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2025
Verwachte registratie 2026
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion date: 03-2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Er is op dit moment geen behandeloptie voor deze specifieke indicatie. Voretigeen neparvovec wordt momenteel ingezet bij een andere vorm van retinitis pigmentosa.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Botaretigene sparoparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Botaretigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. De resultaten uit de klinische studie lieten na 12 maanden in 63% van de patiënten die met een hoge dosis AGTC-501 behandeld werden(6.8E + 11 vg/eye) een vooruitgang zien van de retina sensitiviteit van ten minste 7 decibel (dB) in minstens 5 loci.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT04671433, NCT04794101

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

350 - 585

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Orphanet (1); Nguyen XTA, Talib M, van Schooneveld MJ, Brinks J, ten Brink J, Florijn RJ, et al. RPGR-Associated Dystrophies: Clinical, Genetic, and Histopathological Features. International Journal of Molecular Sciences. 2020 Jan 28;21(3):835. (2)
Aanvullende opmerkingen Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen G-standaard
Aanvullende opmerkingen Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke kosten per patiënt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.