Vouw alle secties open

Botaretigene sparoparvovec

Uitgebreide indicatie Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-m
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Botaretigene sparoparvovec
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie Volwassen en pediatrische patiënten met X-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) veroorzaakt door RPGR-mutaties.
Fabrikant Janssen
Portfoliohouder Janssen
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Subretinaal
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie 2025
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion date: 03-2024

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Voretigeen neparvovec en in de toekomst ook Laruparetigene zosaparvovec.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Botaretigene sparoparvovec is een recombinant adeno-associated virus vector. Deze therapievorm is bekend en wordt al ingezet (voretigeen). Echter is dat maar in 1% van de gevallen in te zetten. Botaretigeen zou breder inzetbaar moeten zijn. Verwacht wordt dat in 2024 de laatste data beschikbaar komt.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT04671433, NCT04794101

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

350 - 585

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen orphanet (1); Charters. AGTC-501 gene therapy offers vision gains for X-linked RP. 2022. (2)
Aanvullende opmerkingen Prevalentie:1 op de 3.000 tot 1 op de 5.000 (1). In Nederland betreft dat ongeveer 3.500 tot 5.850 personen. Botaretigeen grijpt in op het RPGR-gen. Dit gen is bij 10% van de RP-patiënten aangedaan (2). Dit zou dus betekenen dat dit middel bij 350 tot 585 personen kan worden ingezet .

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen G-standaard
Aanvullende opmerkingen Voretigeen kost €345.000 per behandeling. Omdat dit geneesmiddel iets breder inzetbaar zou zijn, zal het mogelijk iets goedkoper kunnen worden. Op dit moment kan er nog geen prijsindicatie worden afgegeven door de fabrikant.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.