Uitgebreide indicatie Extension application to include treatment of paediatric patients greater than or equal to 1 year of
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 70.813,08
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Bosutinib
Domein Hematologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie CML
Uitgebreide indicatie Extension application to include treatment of paediatric patients greater than or equal to 1 year of age with newly-diagnosed (ND) chronic phase (CP) Philadelphia chromosome-positive chronic myelogenous leukaemia (Ph+ CML)
Merknaam Bosulif
Fabrikant Pfizer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Tweede generatie tyrosinekinaseremmer

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Maart 2024
Verwachte registratie April 2025
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen NCT04258943 Uitbreiding van de indicatie voor de toepassing bij pediatrische patienten

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Tyrosinekinaseremmers (imatinib, nilotinib, dasastinib)
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing De belangrijkste toegevoegde waarde is gebaseerd op een ander bijwerkingenprofiel: minder gewrichtspijn en meer GI-bezwaren, wat voor sommige patiënten beter te verdragen is. De meest belangrijke ontwikkeling is wellicht dat het in diermodellen minder groeivertraging geeft dat bij alle TKIs optreedt. Er is een langere follow-up nodig om dat te beoordelen. Daarom heeft de FDA ook een PMR afgegeven en worden de geïncludeerde kinderen 5 jaar extra gevolgd. Als bosutinib inderdaad qua groei er beter uitkomt zou het de eerste keuze kunnen worden binnen de behandeling, anders blijft het een van de tweede generatie middelen dat van belang zou kunnen zijn voor kinderen met bijvoorbeeld veel gewrichtspijn (1,2).
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 300 mg/m2
Bronnen NCT04258943 (ITCC054) (1); Expertopinie (2).

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1 - 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen NKR2021 (1); Nederlandse Vereniging voor Hematologie (2); Expertopinie (3).
Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 188 diagnoses chronische myeloïde leukemie (1). Volgens de Nederlandse Vereniging voor Hematologie is 95% van CML Philadelphia chromosoom-positief (2). De incidentie van CML bij kinderen is 1 tot 5 per jaar (3).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 23.604,36
Bronnen GIPdatabank (1)
Aanvullende opmerkingen In 2021 was de vergoeding per gebruiker van bosutinib €23.604,36 (1). De kosten per patiënt per jaar voor kinderen zullen lager uitvallen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

70.813,08

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.