Vouw alle secties open

Bidridistrogene xeboparvovec

Uitgebreide indicatie Patients With Limb-girdle muscular dystrophy type 2E (LGMD2E) (Beta-sarcoglycan Deficiency) aged 4 t
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Bidridistrogene xeboparvovec
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie Patients With Limb-girdle muscular dystrophy type 2E (LGMD2E) (Beta-sarcoglycan Deficiency) aged 4 to 15.
Fabrikant Sarepta
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum April 2025
Verwachte registratie Mei 2026
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Nog geen
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De eerste resultaten uit de fase 2 studie bij kinderen (n=6) beschrijft na 2 jaar een toename van rond de 50% eiwitexpressie in de spieren en een verbetering in timed test en NSAD score. Verdere resultaten dienen afgewacht te worden om te zien of er een echte meerwaarde is voor de patiënt. Safety relatief goed, bij post hoc exploratief onderzoek preliminary motor improvements beschreven.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT03652259; NCT06246513 (EMERGENE)
Aanvullende opmerkingen Patients with diagnosis of LGMD2E will receive SRP-9.003 administered through a single systemic injection.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1 - 9

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Opha.net (1); Expertopinie (2).
Aanvullende opmerkingen De prevalentie van deze deficiëntie is 1 tot 9 op de 1.000.000. Enkel kinderen van 4 tot 15 komen in aanmerking. Dit zou betekenen dat er mogelijk ook 1 tot 9 patiënten in Nederland in aanmerking zullen komen aangezien er 1 miljoen inwoners in Nederland zijn binnen deze leeftijdsgroep (1,2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adis Insight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.